La FDA anuncia reformas en los requisitos de fabricación de terapias celulares y génicas
La FDA emitió el 11 de enero de 2026 dos comunicados con reformas que flexibilizan los requisitos de química, fabricación y control para los productos de terapia celular y génica. Las medidas buscan facilitar la innovación y adaptarse a la complejidad e individualización de estos tratamientos, incluyendo una mayor flexibilidad en cambios menores de fabricación y en la validación de procesos.
El 11 de enero de 2026, la FDA emitió dos comunicados de prensa en los que planteó reformas a los requisitos de química, fabricación y control para los productos de terapia celular y génica. En virtud de la nueva política de la FDA, la agencia ha flexibilizado ciertos requisitos dada la complejidad y la naturaleza individualizada de las terapias génicas y celulares.
Las reformas incluyen cambios en los protocolos de desarrollo clínico, permitiendo cambios menores de fabricación a medida que los patrocinadores pasan de la fase 1 a estudios diseñados para establecer la eficacia con miras a la autorización (licensure). El Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) permitirá estos cambios cuando estén respaldados por datos que demuestren la comparabilidad del producto antes y después del cambio, sin exigir datos de comparabilidad excesivamente estrictos y gravosos.
En cuanto a las especificaciones comerciales, CBER considerará las solicitudes que busquen reevaluar y revisar los criterios de aceptación para la liberación (release) del producto basándose en la experiencia de fabricación posterior a la aprobación, cuando los fabricantes demuestren una calidad del producto consistente. Además, no existe el requisito de aportar tres lotes PPQ para la validación del proceso.
Según la FDA, durante la última década, el Center for Biologics Evaluation and Research ha aprobado cerca de 50 productos de terapia celular y génica. El comisionado de la agencia describió las reformas como “reformas de sentido común” para adaptarse a los problemas singulares que plantea el desarrollo de terapias celulares y génicas, y como parte de los esfuerzos de la agencia por “eliminar barreras y percepciones erróneas que se interponen en el camino de un desarrollo acelerado de productos”.
En diciembre de 2025, el Center for Biologics Evaluation and Review de la FDA aprobó una terapia de células madre basada en genes para el síndrome de Wiskott–Aldrich, una enfermedad genética rara y potencialmente mortal. Esta decisión se basó adecuadamente en datos de dos estudios clínicos que demostraron un beneficio clínico.
Un análisis bibliométrico publicado en la revista Cytotherapy examinó más de 160.000 artículos relacionados con la terapia celular y génica publicados entre 1989 y 2023. El análisis reveló que la investigación centrada en el trasplante de células madre hematopoyéticas, incluido el trasplante de médula ósea, y la terapia génica ex vivo ha mantenido un crecimiento continuo. En cambio, la terapia con células madre mesenquimales y la terapia génica in vivo se han estancado en su transición a la práctica clínica.
El estudio puso de manifiesto variaciones en la producción investigadora por región. Aunque Japón aporta de forma constante un gran número de artículos en terapia celular, carece de una influencia cualitativa significativa. Estados Unidos y China lideran el campo de la investigación en terapia celular y génica tanto en cantidad como en calidad. Los artículos de alto impacto fueron a menudo resultado de colaboraciones internacionales, con fuertes vínculos entre Europa y Estados Unidos, así como sólidas conexiones dentro de Europa.