La FDA approuve Wakix contre la cataplexie chez les enfants atteints de narcolepsie
La FDA a approuvé le pitolisant (Wakix) pour le traitement de la cataplexie chez les enfants de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Cette décision fait de Wakix le premier traitement non soumis à classement réglementaire approuvé par la FDA pour la narcolepsie chez les patients pédiatriques et adultes, avec ou sans cataplexie.
Le 17 février 2026, la U.S. Food and Drug Administration a approuvé une demande supplémentaire d’autorisation de mise sur le marché pour les comprimés de Wakix (pitolisant) afin de traiter la cataplexie chez les enfants âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Avec cette approbation, Wakix devient le premier et le seul traitement non soumis à classement réglementaire (non-scheduled) approuvé par la FDA pour la narcolepsie chez les patients pédiatriques et adultes, avec ou sans cataplexie.
Wakix a été initialement approuvé en août 2019 pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les adultes atteints de narcolepsie. L’indication a été élargie en octobre 2020 pour inclure la cataplexie chez l’adulte. En juin 2024, la FDA a approuvé le pitolisant pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans ou plus atteints de narcolepsie.
L’approbation pédiatrique dans la cataplexie s’est appuyée sur les résultats d’un essai clinique (clinical trial) de phase 3 (NCT02611687) mené chez des patients âgés de 6 à 17 ans atteints de narcolepsie. L’étude a montré des réductions statistiquement significatives de la somnolence diurne excessive et de la cataplexie à des doses quotidiennes allant de 5 mg à 40 mg. Dans un essai randomisé contrôlé par placebo chez des enfants de 6 à 17 ans atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie, le pitolisant a significativement réduit les symptômes de la narcolepsie par rapport au placebo (P = .007). Les résultats de l’essai ont été publiés dans The Lancet Neurology et ont étayé la sécurité d’emploi et l’efficacité du pitolisant chez l’enfant et l’adolescent.
Les effets indésirables les plus fréquents (≥ 5% et supérieurs au placebo) observés avec le pitolisant chez les enfants étaient les céphalées (19%) et l’insomnie (7%). Le profil global d’effets indésirables du médicament dans l’essai clinique pédiatrique était similaire à celui observé dans le programme d’essais cliniques chez l’adulte.
Wakix est un antagoniste/agoniste inverse sélectif des récepteurs de l’histamine-3 (H₃). Bien que son mécanisme d’action précis ne soit pas entièrement élucidé, ses effets thérapeutiques seraient médiés par une augmentation de la synthèse et de la libération d’histamine, un neurotransmetteur favorisant l’éveil. Wakix est administré une fois par jour le matin. Contrairement à de nombreuses thérapies utilisées pour gérer les symptômes de la narcolepsie, Wakix n’est pas un stimulant. Dans une étude clinique chez l’adulte où Wakix a été pris en association avec l’oxybate de sodium ou le modafinil, aucun effet significatif n’a été observé sur les concentrations des médicaments dans l’organisme.
Wakix a reçu la désignation de médicament orphelin pour la narcolepsie en 2010 et la désignation de thérapie innovante (breakthrough therapy) pour la cataplexie en 2018.
La narcolepsie est une affection neurologique chronique caractérisée par une dysrégulation du cycle veille–sommeil. Les symptômes fréquents comprennent une somnolence diurne excessive et, chez certains patients, des épisodes de faiblesse musculaire soudaine appelés cataplexie. Touchant environ 1 personne sur 2 000, la narcolepsie est souvent sous-diagnostiquée et peut perturber de manière importante le fonctionnement au quotidien, ce qui souligne l’importance d’une reconnaissance rapide et d’une prise en charge appropriée.