FDA aprova Wakix para cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia
A FDA aprovou pitolisant (Wakix) para o tratamento de cataplexia em crianças a partir de 6 anos com narcolepsia. A decisão torna Wakix o primeiro tratamento não controlado aprovado pela FDA para narcolepsia em pacientes pediátricos e adultos, com ou sem cataplexia.
Em 17 de fevereiro de 2026, a U.S. Food and Drug Administration aprovou um pedido suplementar de novo medicamento para os comprimidos de Wakix (pitolisant) para tratar cataplexia em crianças a partir de 6 anos com narcolepsia. Com essa aprovação, Wakix se torna o primeiro e único tratamento não controlado (non-scheduled) aprovado pela FDA para narcolepsia em pacientes pediátricos e adultos, com ou sem cataplexia.
Wakix foi aprovado pela primeira vez em agosto de 2019 para o tratamento de sonolência diurna excessiva em adultos com narcolepsia. A indicação foi ampliada em outubro de 2020 para incluir cataplexia em adultos. Em junho de 2024, a FDA aprovou pitolisant para o tratamento de sonolência diurna excessiva em pacientes pediátricos a partir de 6 anos com narcolepsia.
A aprovação pediátrica para cataplexia foi respaldada por resultados de um ensaio clínico (clinical trial) de fase 3 (NCT02611687) envolvendo pacientes de 6 a 17 anos com narcolepsia. O estudo demonstrou reduções estatisticamente significativas de sonolência diurna excessiva e cataplexia com doses diárias variando de 5 mg a 40 mg. Em um ensaio randomizado, controlado por placebo, com crianças de 6 a 17 anos com narcolepsia com ou sem cataplexia, pitolisant reduziu significativamente os sintomas de narcolepsia em comparação com placebo (P = .007). Os resultados do ensaio foram publicados na The Lancet Neurology e sustentaram a segurança e a eficácia de pitolisant em crianças e adolescentes.
As reações adversas mais comuns (≥ 5% e maiores do que com placebo) observadas com pitolisant em crianças foram cefaleia (19%) e insônia (7%). O perfil geral de reações adversas do medicamento no ensaio clínico pediátrico foi semelhante ao observado no programa de ensaios clínicos em adultos.
Wakix é um antagonista/agonista inverso seletivo do receptor de histamina-3 (H₃). Embora seu mecanismo de ação preciso não seja totalmente compreendido, acredita-se que seus efeitos terapêuticos sejam mediados pelo aumento da síntese e liberação de histamina, um neurotransmissor promotor da vigília. Wakix é administrado uma vez ao dia pela manhã. Ao contrário de muitas terapias usadas para manejar os sintomas de narcolepsia, Wakix não é um estimulante. Em um estudo clínico em adultos no qual Wakix foi utilizado juntamente com sodium oxybate ou modafinil, não houve efeitos significativos nos níveis dos medicamentos no organismo.
Wakix recebeu a designação de medicamento órfão para narcolepsia em 2010 e a designação de terapia inovadora (breakthrough therapy) para cataplexia em 2018.
A narcolepsia é um distúrbio neurológico crônico caracterizado por desregulação do ciclo sono–vigília. Os sintomas comuns incluem sonolência diurna excessiva e, em alguns pacientes, episódios de fraqueza muscular súbita conhecidos como cataplexia. Acometendo cerca de 1 em cada 2.000 indivíduos, a narcolepsia é frequentemente subdiagnosticada e pode interferir significativamente no funcionamento diário, ressaltando a importância do reconhecimento oportuno e do manejo adequado.