FDA lässt Wakix zur Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Narkolepsiepatienten zu
Die FDA hat pitolisant (Wakix) zur Behandlung der Kataplexie bei Kindern ab 6 Jahren mit Narkolepsie zugelassen. Damit ist Wakix die erste und einzige von der FDA zugelassene, nicht dem Betäubungsmittelrecht unterliegende Therapie für pädiatrische und erwachsene Narkolepsiepatienten – mit oder ohne Kataplexie.
Am 17. Februar 2026 genehmigte die U.S. Food and Drug Administration einen ergänzenden Antrag auf Neuzulassung (supplemental new drug application) für Wakix (pitolisant)-Tabletten zur Behandlung der Kataplexie bei Kindern ab 6 Jahren mit Narkolepsie. Mit dieser Zulassung ist Wakix die erste und einzige von der FDA zugelassene, nicht dem Betäubungsmittelrecht unterliegende (non-scheduled) Therapie der Narkolepsie sowohl bei pädiatrischen als auch bei erwachsenen Patienten – mit oder ohne Kataplexie.
Wakix wurde erstmals im August 2019 zur Behandlung exzessiver Tagesschläfrigkeit bei Erwachsenen mit Narkolepsie zugelassen. Im Oktober 2020 wurde die Indikation erweitert und schloss Kataplexie bei Erwachsenen ein. Im Juni 2024 genehmigte die FDA pitolisant zur Behandlung exzessiver Tagesschläfrigkeit bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie.
Die pädiatrische Zulassung für Kataplexie stützte sich auf Ergebnisse einer klinischen Phase-3-Studie (NCT02611687) mit Patienten im Alter von 6 bis 17 Jahren mit Narkolepsie. Die Studie zeigte statistisch signifikante Reduktionen der exzessiven Tagesschläfrigkeit und der Kataplexie bei täglichen Dosen zwischen 5 mg und 40 mg. In einer randomisierten, placebokontrollierten Studie bei Kindern im Alter von 6–17 Jahren mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie reduzierte pitolisant die Narkolepsiesymptome im Vergleich zu Placebo signifikant (P = .007). Die Ergebnisse der Studie wurden in The Lancet Neurology veröffentlicht und stützten die Sicherheit und Wirksamkeit von pitolisant bei Kindern und Jugendlichen.
Die häufigsten unerwünschten Arzneimittelwirkungen (≥ 5% und häufiger als unter Placebo), die bei pitolisant bei Kindern beobachtet wurden, waren Kopfschmerzen (19%) und Insomnie (7%). Das Gesamtprofil unerwünschter Arzneimittelwirkungen in der pädiatrischen klinischen Studie ähnelte demjenigen, das im klinischen Studienprogramm bei Erwachsenen gesehen wurde.
Wakix ist ein selektiver Histamin-3-(H₃)-Rezeptorantagonist/inverser Agonist. Auch wenn sein genauer Wirkmechanismus nicht vollständig verstanden ist, wird angenommen, dass die therapeutischen Effekte über eine gesteigerte Synthese und Freisetzung von Histamin vermittelt werden, einem wachheitsfördernden Neurotransmitter. Wakix wird einmal täglich morgens eingenommen. Anders als viele Therapien zur Behandlung von Narkolepsiesymptomen ist Wakix kein Stimulans. In einer klinischen Studie bei Erwachsenen, in der Wakix zusammen mit sodium oxybate oder modafinil eingenommen wurde, zeigten sich keine signifikanten Auswirkungen auf die Arzneimittelspiegel im Körper.
Wakix erhielt 2010 den Orphan-Drug-Status für Narkolepsie und 2018 den Status einer Breakthrough-Therapy für Kataplexie.
Narkolepsie ist eine chronische neurologische Erkrankung, die durch eine Dysregulation des Schlaf-Wach-Rhythmus gekennzeichnet ist. Zu den häufigen Symptomen zählen exzessive Tagesschläfrigkeit und bei einigen Patienten Episoden plötzlicher Muskelschwäche, die als Kataplexie bezeichnet werden. Narkolepsie betrifft schätzungsweise 1 von 2.000 Personen, wird häufig nicht diagnostiziert und kann die Alltagsfunktion erheblich beeinträchtigen – was die Bedeutung einer rechtzeitigen Erkennung und einer geeigneten Behandlung unterstreicht.