La FDA aprueba Wakix para la cataplejía en pacientes pediátricos con narcolepsia
La FDA aprobó pitolisant (Wakix) para tratar la cataplejía en niños de 6 años o más con narcolepsia, consolidándolo como el primer tratamiento no sujeto a fiscalización para pacientes pediátricos y adultos. La decisión se basó en un ensayo de fase 3 que mostró reducciones significativas de los síntomas frente a placebo y un perfil de seguridad similar al de adultos.
El 17 de febrero de 2026, la U.S. Food and Drug Administration aprobó una solicitud suplementaria de nuevo fármaco para comprimidos de Wakix (pitolisant) para tratar la cataplejía en niños de 6 años o más con narcolepsia. Con esta aprobación, Wakix se convierte en el primer y único tratamiento no sujeto a fiscalización aprobado por la FDA para la narcolepsia tanto en pacientes pediátricos como adultos, con o sin cataplejía.
Wakix se aprobó por primera vez en agosto de 2019 para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en adultos con narcolepsia. La indicación se amplió en octubre de 2020 para incluir la cataplejía en adultos. En junio de 2024, la FDA aprobó pitolisant para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia.
La aprobación pediátrica para la cataplejía estuvo respaldada por los resultados de un ensayo clínico (clinical trial) de fase 3 (NCT02611687) en el que participaron pacientes de 6 a 17 años con narcolepsia. El estudio demostró reducciones estadísticamente significativas de la somnolencia diurna excesiva y la cataplejía con dosis diarias que oscilaron entre 5 mg y 40 mg. En un ensayo aleatorizado, controlado con placebo, de niños de 6-17 años con narcolepsia con o sin cataplejía, pitolisant redujo de forma significativa los síntomas de la narcolepsia en comparación con placebo (P = .007). Los hallazgos del ensayo se publicaron en The Lancet Neurology y respaldaron la seguridad y la eficacia de pitolisant en niños y adolescentes.
Las reacciones adversas más frecuentes (≥ 5% y superiores a placebo) observadas con pitolisant en niños fueron cefalea (19%) e insomnio (7%). El perfil general de reacciones adversas del fármaco en el ensayo clínico pediátrico fue similar al observado en el programa de ensayos clínicos en adultos.
Wakix es un antagonista/agonista inverso selectivo del receptor de histamina-3 (H₃). Aunque su mecanismo de acción preciso no se comprende por completo, se cree que sus efectos terapéuticos están mediados por el aumento de la síntesis y liberación de histamina, un neurotransmisor promotor de la vigilia. Wakix se administra una vez al día por la mañana. A diferencia de muchas terapias utilizadas para controlar los síntomas de la narcolepsia, Wakix no es un estimulante. En un estudio clínico en adultos en el que Wakix se tomó junto con sodium oxybate o modafinil, no se observaron efectos significativos sobre las concentraciones de los medicamentos en el organismo.
Wakix recibió la designación de medicamento huérfano para la narcolepsia en 2010 y la designación de terapia innovadora para la cataplejía en 2018.
La narcolepsia es un trastorno neurológico crónico caracterizado por la desregulación del ciclo sueño–vigilia. Los síntomas comunes incluyen somnolencia diurna excesiva y, en algunos pacientes, episodios de debilidad muscular súbita conocidos como cataplejía. Se estima que afecta a 1 de cada 2.000 personas; la narcolepsia con frecuencia está infradiagnosticada y puede interferir de manera significativa con el funcionamiento diario, lo que subraya la importancia de un reconocimiento oportuno y un manejo adecuado.