FDA, 소아 기면증 환자의 탈력발작 치료제로 Wakix 승인
FDA가 기면증이 있는 6세 이상 소아의 탈력발작 치료를 위해 pitolisant(Wakix)를 승인하여, 탈력발작 동반 여부에 관계없이 소아 및 성인 기면증 환자 모두를 위한 최초의 비규제약물 치료제가 되었다.
2026년 2월 17일, 미국 FDA는 기면증이 있는 6세 이상 소아의 탈력발작(cataplexy) 치료를 위한 Wakix(pitolisant) 정제의 보충 신약 신청을 승인했다. 이번 승인으로 Wakix는 탈력발작 동반 여부에 관계없이 소아 및 성인 기면증 환자 모두를 위한 최초이자 유일한 FDA 승인 비규제약물 치료제가 되었다.
Wakix는 2019년 8월에 성인 기면증의 과도한 주간 졸림증 치료를 위해 처음 승인되었다. 적응증은 2020년 10월에 성인의 탈력발작을 포함하도록 확대되었다. 2024년 6월에는 FDA가 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자의 과도한 주간 졸림증 치료를 위해 pitolisant를 승인했다.
탈력발작에 대한 소아 승인은 기면증이 있는 6세에서 17세 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(NCT02611687)의 결과로 뒷받침되었다. 이 연구는 1일 5mg에서 40mg 용량 범위에서 과도한 주간 졸림증과 탈력발작의 통계적으로 유의한 감소를 입증했다. 탈력발작 동반 또는 비동반 기면증이 있는 6-17세 소아를 대상으로 한 무작위 위약 대조 시험에서, pitolisant는 위약 대비 기면증 증상을 유의하게 감소시켰다(P = .007). 이 시험의 결과는 The Lancet Neurology에 발표되었으며, 소아 및 청소년에서의 pitolisant의 안전성과 유효성을 뒷받침했다.
소아에서 pitolisant로 관찰된 가장 흔한 이상반응(5% 이상 및 위약보다 높은)은 두통(19%)과 불면증(7%)이었다. 소아 임상시험에서 이 약물의 전반적인 이상반응 프로파일은 성인 임상시험 프로그램에서 관찰된 것과 유사했다.
Wakix는 선택적 히스타민-3(H₃) 수용체 길항제/역작용제다. 정확한 작용 기전은 완전히 이해되지 않았지만, 치료 효과는 각성 촉진 신경전달물질인 히스타민의 합성 및 방출 증가를 통해 매개되는 것으로 여겨진다. Wakix는 매일 아침 1회 투여한다. 기면증 증상 관리에 사용되는 많은 치료제와 달리, Wakix는 각성제가 아니다. Wakix를 sodium oxybate 또는 modafinil과 함께 복용한 성인 임상 연구에서 체내 약물 농도에 유의한 영향이 없었다.
Wakix는 2010년에 기면증에 대한 희귀의약품 지정을, 2018년에 탈력발작에 대한 획기적 치료제 지정을 받았다.
기면증은 수면-각성 주기의 조절 이상을 특징으로 하는 만성 신경 질환이다. 흔한 증상으로는 과도한 주간 졸림증이 있으며, 일부 환자에서는 탈력발작이라 알려진 갑작스러운 근육 약화 발작이 나타난다. 약 2,000명 중 1명에게 영향을 미치는 기면증은 진단이 부족한 경우가 많으며 일상 기능을 상당히 방해할 수 있어, 적시의 인식과 적절한 관리의 중요성이 강조된다.