FDA对Takeda的oveporexton用于1型发作性睡病授予优先审评
FDA已受理Takeda提交的oveporexton（TAK-861）治疗1型发作性睡病（NT1）的NDA，并授予优先审评，PDUFA目标审评日期定于2026年第三季度。作为口服OX2R选择性激动剂，oveporexton有望成为首个获批的orexin激动剂。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Takeda提交的oveporexton（TAK-861）用于治疗1型发作性睡病（narcolepsy type 1，NT1）的新药上市申请（NDA），并授予优先审评（Priority Review）。FDA已将《处方药用户付费法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）的目标审评日期设定在本日历年的第三季度。Takeda仍按计划推进，有望为NT1患者带来首个获批的orexin激动剂治疗。
Oveporexton是一种在研口服orexin受体2（OX2R）选择性激动剂，旨在通过恢复orexin信号传导来解决导致NT1的根本性orexin缺乏。NT1是一种慢性、罕见的神经系统疾病，由orexin缺失所致，临床特征为白天过度嗜睡以及猝倒（cataplexy，突发性肌张力丧失）。这会带来一系列躯体、认知及社会心理方面的影响，可能在工作、教育和社交互动等生活多个方面造成致残性打击。尽管已有治疗手段，但大多数患者仍持续出现症状，并不得不应对NT1的长期影响。
该NDA申报得到一套全面数据包支持，其中包括FirstLight（TAK-861-3001）与RadiantLight（TAK-861-3002）两项全球III期研究。Oveporexton的关键数据表明，在客观指标及患者报告结局方面，药物可改善清醒程度、白天过度嗜睡、猝倒、注意力维持能力、总体生活质量以及日常生活功能，并在所评估的广泛症状范围内实现具有统计学意义且具临床意义的改善，相关指标接近正常范围。
Oveporexton总体耐受性良好，迄今临床研究中的安全性特征一致。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。在早期候选药物经验基础上，其效力提高10倍，使得较低剂量即可起效，从而可能避免肝毒性。
此前，oveporexton因用于改善NT1中的白天过度嗜睡，曾获得美国FDA及中国国家药品监督管理局药品审评中心（Center for Drug Evaluation）的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy designation）。oveporexton也获得日本厚生劳动省授予的Sakigake认定。
Takeda正以前沿程度最高的开发项目引领orexin科学。其定制化的在研orexin激动剂产品组合，可能惠及orexin生物学在其中发挥作用的多种疾病。TAK-360是Takeda orexin产品线中的下一款口服OX2R激动剂，初期开发面向2型发作性睡病（narcolepsy type 2，NT2）及特发性嗜睡（idiopathic hypersomnia，IH）人群。此外，包括TAK-495在内的其他orexin激动剂也在开发中。
此次NDA申报不会对截至2026年3月31日财年的全年合并业绩预测产生重大影响。