FDA, 소아 기면증 환자의 탈력발작 치료에 Wakix 승인
FDA는 기면증을 가진 6세 이상 소아 환자에서 탈력발작 치료에 Wakix (pitolisant)를 사용할 수 있도록 승인 범위를 확대했다. Wakix는 소아와 성인 기면증 환자에서 탈력발작 유무와 관계없이 사용할 수 있으면서도 규제약물로 분류되지 않는 최초이자 유일한 FDA 승인 치료 옵션이다.
미국 식품의약국(FDA)은 기면증을 가진 6세 이상 소아 환자에서 탈력발작(cataplexy) 치료를 포함하도록 Wakix (pitolisant)의 승인 범위를 확대했다. Wakix는 히스타민-3 수용체의 길항제/역작용제(antagonist/inverse agonist)이다.
이번 승인으로 Wakix는 6세 이상 기면증 환자에서 과도한 주간졸림(EDS) 또는 탈력발작 치료에 적응증을 갖게 됐다.
소아 기면증 환자에서 탈력발작에 대한 적응증 확대는, 이 환자군에서 EDS 치료를 위한 Wakix 승인으로 이어졌던 이중눈가림, 위약 대조 3상 연구 자료에 의해 뒷받침됐다(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687).
결과에 따르면, 탈력발작 병력이 있는 95명의 환자 중 pitolisant 치료는 위약 대비 주당 평균 탈력발작 발생 횟수를 유의하게 감소시켰다(탈력발작 주간 발생률[WRC]: 2.2 vs 5.6; WRC 비율, 0.39 [95% CI, 0.17-0.90]). 소아 환자에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 두통과 불면이었다.
Wakix는 이제 탈력발작 유무와 관계없이 소아 및 성인 기면증 환자 모두에서 사용할 수 있으며, 규제약물(controlled substance)로 분류되지 않는 유일한 FDA 승인 치료 옵션이 됐다. 이는 임상적 유용성을 뒷받침하는 중요한 차별점이다.