FDA、小児ナルコレプシーの脱力発作に対するWakixを承認
FDAは、ナルコレプシーを有する6歳以上の小児患者における脱力発作（cataplexy）治療として、Wakix（pitolisant）の適応を拡大承認した。Wakixは、脱力発作の有無を問わず小児・成人の双方で使用可能な、規制薬物に指定されていない初の治療選択肢となる。
The Food and Drug Administration (FDA) は、ナルコレプシーを有する6歳以上の小児患者における脱力発作（cataplexy）の治療を適応に、Wakix（pitolisant）の承認を拡大した。WakixはヒスタミンH3受容体の拮抗薬／逆作動薬である。
この承認により、6歳以上のナルコレプシー患者における日中の過度の眠気（EDS）または脱力発作の治療に適応を有することになった。
小児ナルコレプシー患者の脱力発作に対する適応拡大は、これらの患者におけるEDSに対するWakixの承認につながった二重盲検プラセボ対照第3相試験のデータにより支持された（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687）。
結果では、脱力発作の既往を有する95例において、pitolisant治療はプラセボと比べて週当たりの脱力発作回数の平均を有意に減少させた（週当たりの脱力発作率［WRC］：2.2 vs 5.6；WRC比 0.39［95% CI, 0.17-0.90］）。小児患者で報告された最も一般的な有害反応は頭痛と不眠症であった。
Wakixは現在、脱力発作の有無を問わない小児および成人のナルコレプシー患者の双方に対して、規制薬物（controlled substance）として指定されていない唯一のFDA承認治療選択肢となった。この重要な差別化は、その臨床的有用性を支持するものである。