La FDA approuve Wakix dans la cataplexie de la narcolepsie pédiatrique
La FDA a étendu l’autorisation de Wakix (pitolisant) au traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Cette décision fait de Wakix le premier traitement non classé comme substance contrôlée approuvé chez l’enfant et l’adulte, avec ou sans cataplexie.
La Food and Drug Administration (FDA) a étendu l’autorisation de Wakix (pitolisant) afin d’inclure le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Wakix est un antagoniste/agoniste inverse du récepteur de l’histamine H3.
Avec cette approbation, il est désormais indiqué dans le traitement de la somnolence diurne excessive (SDE) ou de la cataplexie chez les patients âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie.
L’extension d’indication à la cataplexie chez les patients pédiatriques atteints de narcolepsie s’appuie sur les données de l’étude de phase 3 en double aveugle, contrôlée par placebo, qui avait conduit à l’approbation de Wakix dans la SDE chez ces patients (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687).
Les résultats ont montré que, parmi les 95 patients ayant des antécédents de cataplexie, le traitement par pitolisant a significativement réduit le nombre moyen de crises de cataplexie par semaine par rapport au placebo (taux hebdomadaire de cataplexie [WRC] : 2.2 vs 5.6 ; ratio du WRC, 0.39 [IC à 95 %, 0.17-0.90]). Chez les patients pédiatriques, les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient des céphalées et une insomnie.
Wakix est désormais la première et la seule option thérapeutique approuvée par la FDA pour les patients atteints de narcolepsie, pédiatriques comme adultes, avec ou sans cataplexie, qui ne soit pas classée comme substance contrôlée — une distinction importante qui renforce son utilité clinique.