FDA genehmigt Wakix zur Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Narkolepsie-Patienten
Die FDA hat die Zulassung von Wakix (pitolisant) zur Behandlung der Kataplexie bei Kindern ab 6 Jahren mit Narkolepsie erweitert. Damit ist Wakix die erste nicht dem Betäubungsmittelrecht unterliegende, von der FDA zugelassene Therapie für pädiatrische und erwachsene Narkolepsie-Patienten – mit oder ohne Kataplexie.
Die Food and Drug Administration hat die Zulassung von Wakix (pitolisant) auf die Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie ausgeweitet. Wakix ist damit nun die erste und einzige von der FDA zugelassene, nicht dem Betäubungsmittelrecht unterliegende Therapie für pädiatrische und erwachsene Narkolepsie-Patienten mit oder ohne Kataplexie.
Wakix ist ein Antagonist/inverser Agonist am Histamin-3-Rezeptor. Mit dieser Zulassung ist es nun zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit (EDS) oder Kataplexie bei Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie indiziert.
Die erweiterte Anwendung zur Behandlung der Kataplexie bei pädiatrischen Narkolepsie-Patienten wurde durch Daten aus der doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie gestützt, die zur Zulassung von Wakix zur Behandlung von EDS bei diesen Patienten geführt hatte (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687). Die Ergebnisse zeigten, dass bei den 95 Patienten mit Kataplexie in der Vorgeschichte die Behandlung mit pitolisant die durchschnittliche Anzahl der Kataplexie-Anfälle pro Woche im Vergleich zu Placebo signifikant senkte (wöchentliche Kataplexie-Rate [WRC]: 2,2 vs. 5,6; WRC-Quotient 0,39 [95%-KI, 0,17–0,90]).
Bei pädiatrischen Patienten waren die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen Kopfschmerzen und Insomnie. In der placebokontrollierten Phase der klinischen Studie, die bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie durchgeführt wurde, waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥5% und häufiger als unter Placebo) unter Wakix Kopfschmerzen (19%) und Insomnie (7%).
Wakix wurde von der FDA im August 2019 zur Behandlung der exzessiven Tagesschläfrigkeit bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen; im Oktober 2020 wurde die Zulassung auf die Behandlung der Kataplexie bei erwachsenen Patienten ausgeweitet. Im Juni 2024 genehmigte die FDA Wakix zur Behandlung von EDS bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie.
Wakix erhielt 2010 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Narkolepsie und 2018 den Breakthrough-Therapy-Status zur Behandlung der Kataplexie. Wakix ist ein selektiver Antagonist/inverser Agonist am Histamin-3-(H3)-Rezeptor. Der Wirkmechanismus von Wakix ist unklar; seine Wirksamkeit könnte jedoch über die Aktivität an H3-Rezeptoren vermittelt werden, wodurch die Synthese und Freisetzung von Histamin – einem wachheitsfördernden Neurotransmitter – erhöht wird.
Wakix wurde von Bioprojet (Frankreich) konzipiert und entwickelt. Harmony verfügt über eine exklusive Lizenz von Bioprojet zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von pitolisant in den USA. Das Unternehmen treibt weiterhin die Bemühungen voran, eine pädiatrische Exklusivität für Wakix zu erlangen; falls diese gewährt wird, würde dies dieser wachsenden Produktlinie zusätzliche sechs Monate regulatorischer Exklusivität verschaffen, wobei für Formulierungen der nächsten Generation Gebrauchspatente bis 2044 angemeldet wurden.
Wakix verlängert das QT-Intervall; vermeiden Sie die Anwendung von Wakix bei Patienten mit bekannter QT-Verlängerung oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln, die bekanntermaßen das QT-Intervall verlängern. Wakix ist kontraindiziert bei Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen pitolisant oder einen Bestandteil der Formulierung sowie bei Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung.