FDA aprova Wakix para cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia
A FDA ampliou a aprovação de Wakix (pitolisant) para incluir o tratamento da cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia a partir de 6 anos de idade. A decisão torna Wakix o primeiro tratamento não controlado (non-scheduled) aprovado pela FDA para narcolepsia em crianças e adultos, com ou sem cataplexia.
A Food and Drug Administration ampliou a aprovação de Wakix (pitolisant) para incluir o tratamento da cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia a partir de 6 anos de idade. Wakix é agora o primeiro e único tratamento não controlado (non-scheduled) aprovado pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia com ou sem cataplexia.
Wakix é um antagonista/agonista inverso do receptor de histamina-3. Com esta aprovação, passa a ser indicado para o tratamento de sonolência diurna excessiva (EDS) ou cataplexia em pacientes a partir de 6 anos de idade com narcolepsia.
A ampliação de uso para cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia foi sustentada por dados do estudo de fase 3, duplo-cego e controlado por placebo, que levou à aprovação de Wakix para EDS nesses pacientes (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687). Os resultados mostraram que, entre os 95 pacientes com histórico de cataplexia, o tratamento com pitolisant reduziu significativamente o número médio de ataques de cataplexia por semana em comparação com placebo (taxa semanal de cataplexia [WRC]: 2.2 vs 5.6; razão de WRC, 0.39 [IC 95%, 0.17-0.90]).
Em pacientes pediátricos, as reações adversas mais comuns relatadas foram cefaleia e insônia. Na fase do ensaio clínico controlada por placebo conduzida em pacientes pediátricos com narcolepsia, a partir de 6 anos de idade, com ou sem cataplexia, as reações adversas mais comuns (≥5% e maiores do que no placebo) para Wakix foram cefaleia (19%) e insônia (7%).
Wakix foi aprovado pela FDA em agosto de 2019 para o tratamento de sonolência diurna excessiva em pacientes adultos com narcolepsia, com a aprovação ampliada para incluir cataplexia em adultos em outubro de 2020. A FDA aprovou Wakix para o tratamento de EDS em pacientes pediátricos com narcolepsia a partir de 6 anos de idade em junho de 2024.
Wakix recebeu a designação de medicamento órfão (orphan drug) para o tratamento da narcolepsia em 2010 e a designação de terapia inovadora (breakthrough therapy) para o tratamento da cataplexia em 2018. Wakix é um antagonista/agonista inverso seletivo do receptor de histamina 3 (H3). O mecanismo de ação de Wakix não está claro; no entanto, sua eficácia pode ser mediada por sua atividade nos receptores H3, aumentando assim a síntese e a liberação de histamina, um neurotransmissor que promove a vigília.
Wakix foi concebido e desenvolvido pela Bioprojet (France). A Harmony possui uma licença exclusiva da Bioprojet para desenvolver, fabricar e comercializar pitolisant nos EUA. A empresa segue avançando nos esforços para obter exclusividade pediátrica para Wakix, o que, se concedido, adicionaria mais seis meses de exclusividade regulatória a essa franquia em expansão, com formulações de próxima geração com patentes de utilidade depositadas até 2044.
Wakix prolonga o intervalo QT; evite o uso de Wakix em pacientes com prolongamento de QT conhecido ou em combinação com outros medicamentos conhecidos por prolongarem o intervalo QT. Wakix é contraindicado em pacientes com hipersensibilidade conhecida ao pitolisant ou a qualquer componente da formulação, e em pacientes com insuficiência hepática grave.