FDA、Wakixを小児ナルコレプシー患者のカタプレキシーに承認
FDAは、ナルコレプシーを有する6歳以上の小児患者におけるカタプレキシー治療としてWakix（pitolisant）の適応を拡大承認した。これによりWakixは、カタプレキシーの有無を問わず、小児および成人のナルコレプシー患者に対するFDA承認の非規制（non-scheduled）治療として初めて、かつ唯一の薬剤となった。
The Food and Drug Administrationは、ナルコレプシーを有する6歳以上の小児患者におけるカタプレキシーの治療として、Wakix（pitolisant）の承認を拡大した。Wakixは現在、カタプレキシーの有無を問わず、小児および成人のナルコレプシー患者に対してFDAが承認した非規制（non-scheduled）治療として初めて、かつ唯一の薬剤となった。
WakixはヒスタミンH3受容体のアンタゴニスト／逆作動薬である。今回の承認により、ナルコレプシーを有する6歳以上の患者における日中の過度の眠気（excessive daytime sleepiness：EDS）またはカタプレキシーの治療に適応される。
小児ナルコレプシー患者におけるカタプレキシーへの適応拡大は、これらの患者に対するEDSの適応でWakixの承認につながった二重盲検・プラセボ対照の第3相試験データにより裏付けられた（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687）。結果として、カタプレキシーの既往がある95人の患者において、pitolisantによる治療はプラセボと比較して、週当たりのカタプレキシー発作の平均回数を有意に減少させた（weekly rate of cataplexy［WRC］：2.2 vs 5.6；WRC比 0.39［95% CI, 0.17-0.90］）。
小児患者で報告された最も一般的な副作用は、頭痛および不眠であった。カタプレキシーの有無を問わず、ナルコレプシーを有する6歳以上の小児患者を対象に実施された臨床試験のプラセボ対照期間において、Wakixで最も一般的に認められた副作用（発現率が5%以上、かつプラセボより高頻度）は、頭痛（19%）および不眠（7%）であった。
Wakixは2019年8月に、ナルコレプシーを有する成人患者のEDS治療としてFDAにより承認され、2020年10月には成人患者のカタプレキシーを含むように適応が拡大された。FDAは2024年6月に、ナルコレプシーを有する6歳以上の小児患者に対するEDS治療としてWakixを承認した。
Wakixは2010年にナルコレプシー治療のためのオーファンドラッグ指定を受け、2018年にはカタプレキシー治療のためのブレークスルー・セラピー指定を受けた。Wakixは選択的ヒスタミン3（H3）受容体アンタゴニスト／逆作動薬である。Wakixの作用機序は不明であるが、H3受容体での作用により、覚醒を促進する神経伝達物質であるヒスタミンの合成および放出を増加させることを介して有効性が発揮されている可能性がある。
WakixはBioprojet（France）により設計・開発された。Harmonyは米国においてpitolisantを開発・製造・商業化するための独占ライセンスをBioprojetから取得している。同社はWakixの小児独占権（pediatric exclusivity）の取得に向けた取り組みを引き続き進めており、これが付与されれば、この成長中のフランチャイズに対して追加で6カ月の規制上の独占期間が付与されることになる。次世代製剤については、2044年までの有用特許が出願されている。
WakixはQT間隔を延長する。QT延長が既知の患者、またはQT間隔を延長することが知られている他の薬剤との併用では、Wakixの使用を避けること。Wakixは、pitolisantまたは製剤成分に対する過敏症が既知の患者、および重度の肝機能障害患者では禁忌である。