La FDA aprueba Wakix para la cataplejía en pacientes pediátricos con narcolepsia
La FDA ha ampliado la aprobación de Wakix (pitolisant) para tratar la cataplejía en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia. Con ello, Wakix se convierte en el primer tratamiento no sujeto a fiscalización aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia, con o sin cataplejía.
La Food and Drug Administration ha ampliado la aprobación de Wakix (pitolisant) para incluir el tratamiento de la cataplejía en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia. Wakix es ahora el primer y único tratamiento no sujeto a fiscalización aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia, con o sin cataplejía.
Wakix es un antagonista/agonista inverso del receptor de histamina-3. Con esta aprobación, queda indicado para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) o la cataplejía en pacientes de 6 años o más con narcolepsia.
La ampliación de uso para cataplejía en pacientes pediátricos con narcolepsia estuvo respaldada por datos del estudio fase 3, doble ciego y controlado con placebo, que condujo a la aprobación de Wakix para EDS en estos pacientes (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687). Los resultados mostraron que, entre los 95 pacientes con antecedentes de cataplejía, el tratamiento con pitolisant redujo significativamente el número promedio de ataques de cataplejía por semana en comparación con placebo (tasa semanal de cataplejía [WRC]: 2.2 vs 5.6; razón de WRC, 0.39 [IC del 95%, 0.17-0.90]).
En pacientes pediátricos, las reacciones adversas más frecuentes notificadas fueron cefalea e insomnio. En la fase controlada con placebo del ensayo clínico realizado en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia con o sin cataplejía, las reacciones adversas más comunes (≥5% y superiores a placebo) para Wakix fueron cefalea (19%) e insomnio (7%).
Wakix fue aprobado por la FDA en agosto de 2019 para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en pacientes adultos con narcolepsia, y la aprobación se amplió para incluir la cataplejía en adultos en octubre de 2020. La FDA aprobó Wakix para el tratamiento de EDS en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia en junio de 2024.
A Wakix se le concedió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la narcolepsia en 2010, y la designación de terapia innovadora (breakthrough therapy) para el tratamiento de la cataplejía en 2018. Wakix es un antagonista/agonista inverso selectivo del receptor de histamina 3 (H3). El mecanismo de acción de Wakix no está claro; sin embargo, su eficacia podría estar mediada por su actividad sobre los receptores H3, incrementando así la síntesis y liberación de histamina, un neurotransmisor que promueve la vigilia.
Wakix fue diseñado y desarrollado por Bioprojet (France). Harmony cuenta con una licencia exclusiva de Bioprojet para desarrollar, fabricar y comercializar pitolisant en EE. UU. La empresa continúa avanzando en los esfuerzos para obtener la exclusividad pediátrica de Wakix, que, de concederse, añadiría seis meses adicionales de exclusividad regulatoria para esta franquicia en crecimiento, con formulaciones de nueva generación con patentes de utilidad solicitadas hasta 2044.
Wakix prolonga el intervalo QT; evite el uso de Wakix en pacientes con prolongación del QT conocida o en combinación con otros fármacos conocidos por prolongar el intervalo QT. Wakix está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad conocida a pitolisant o a cualquier componente de la formulación, así como en pacientes con insuficiencia hepática grave.