FDA, 소아 기면병 환자의 탈력발작 치료에 Wakix 승인

Title: FDA, 소아 기면병 환자의 탈력발작 치료에 Wakix 승인

Label: FDA, 소아 탈력발작용 Wakix 승인

Summary: FDA가 Harmony Biosciences의 Wakix (pitolisant)를 기면병이 있는 6세 이상 소아 환자의 탈력발작 치료제로 승인했다. 이에 따라 Wakix는 탈력발작 유무와 관계없이 소아 및 성인 기면병 환자 모두에게 사용할 수 있는 최초의 비규제(non-scheduled) 치료제가 됐다.

Highlights:

• FDA는 기면병이 있는 6세 이상 소아 환자의 탈력발작 치료에 Wakix (pitolisant)를 승인했으며, 이에 따라 Wakix는 탈력발작 유무와 관계없이 소아 및 성인 기면병 환자 모두에게 사용할 수 있는 최초의 비규제(non-scheduled) 치료제가 됐다
• 3상 시험 데이터에서 탈력발작 병력이 있는 환자 95명을 대상으로 pitolisant가 위약 대비 주간 평균 탈력발작 횟수를 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다(2.2 vs 5.6; WRC 비율 0.39 [95% CI, 0.17-0.90])
• 소아 환자에서 가장 흔한 이상반응은 두통(19%)과 불면증(7%)이었다
• Wakix는 2010년 기면병에 대해 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을, 2018년 탈력발작에 대해 혁신치료제 지정(breakthrough therapy designation)을 받았다

Content: 미국 식품의약국(FDA)은 Wakix (pitolisant)의 승인 범위를 확대해 기면병이 있는 6세 이상 소아 환자의 탈력발작 치료를 포함했다. 이에 따라 Wakix는 탈력발작 유무와 관계없이 소아 및 성인 기면병 환자에게 사용할 수 있는 최초이자 유일한 FDA 승인 비규제 치료제가 됐다.

Wakix는 히스타민-3 수용체 길항제/역작용제이다. 이번 승인으로 Wakix는 기면병이 있는 6세 이상 환자의 과도한 주간 졸림(excessive daytime sleepiness, EDS) 또는 탈력발작 치료에 적응증을 갖게 됐다.

소아 기면병 환자의 탈력발작에 대한 이번 적응증 확대는 이들 환자에서 Wakix의 EDS 치료 승인으로 이어졌던 이중맹검, 위약 대조 3상 연구 데이터의 뒷받침을 받았다(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687). 결과에 따르면 탈력발작 병력이 있는 95명의 환자에서 pitolisant 치료는 위약과 비교해 주당 평균 탈력발작 횟수를 유의하게 감소시켰다(주간 탈력발작 비율[WRC]: 2.2 vs 5.6; WRC 비율, 0.39 [95% CI, 0.17-0.90]).

소아 환자에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 두통과 불면증이었다. 탈력발작 유무와 관계없이 기면병이 있는 6세 이상 소아 환자를 대상으로 한 위약 대조 임상시험 단계에서 Wakix의 가장 흔한 이상반응(≥5%이면서 위약보다 높음)은 두통(19%)과 불면증(7%)이었다.

Wakix는 2019년 8월 FDA로부터 성인 기면병 환자의 과도한 주간 졸림 치료제로 승인받았고, 2020년 10월에는 성인 환자의 탈력발작까지 적응증이 확대됐다. FDA는 2024년 6월 기면병이 있는 6세 이상 소아 환자의 EDS 치료에 Wakix를 승인했다.

Wakix는 2010년 기면병 치료제로 희귀의약품 지정을 받았고, 2018년에는 탈력발작 치료제로 혁신치료제 지정을 받았다. Wakix는 선택적 히스타민 3(H3) 수용체 길항제/역작용제이다. Wakix의 작용기전은 명확하지 않다. 그러나 각성 촉진 신경전달물질인 히스타민의 합성과 분비를 증가시키는 H3 수용체 활성 조절을 통해 효능이 나타날 수 있다.

Wakix는 Bioprojet (France)가 설계하고 개발했다. Harmony는 미국에서 pitolisant를 개발, 제조 및 상업화할 수 있는 독점 라이선스를 Bioprojet로부터 보유하고 있다. 회사는 Wakix의 소아 독점권(pediatric exclusivity) 획득을 위한 노력을 계속하고 있으며, 이를 획득할 경우 성장 중인 이 프랜차이즈에 6개월의 추가 규제 독점권이 더해진다. 차세대 제형은 2044년까지 유효한 실용특허 출원이 이뤄져 있다.

Wakix는 QT 간격을 연장하므로, QT 연장 소인이 알려진 환자나 QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 다른 약물과 병용하는 경우 사용을 피해야 한다. Wakix는 pitolisant 또는 제형의 어떤 성분에 대해서든 알려진 과민반응이 있는 환자와 중증 간장애 환자에게 금기이다.