La FDA approuve Wakix dans la cataplexie chez les enfants atteints de narcolepsie
La FDA a étendu l’autorisation de Wakix (pitolisant) au traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Wakix devient ainsi le premier traitement non classé (« non-scheduled ») approuvé par la FDA chez l’enfant et l’adulte, avec ou sans cataplexie.
La Food and Drug Administration a étendu l’autorisation de Wakix (pitolisant) afin d’inclure le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Wakix est désormais le premier et le seul traitement non classé (« non-scheduled ») approuvé par la FDA pour les patients pédiatriques et adultes atteints de narcolepsie, avec ou sans cataplexie.
Wakix est un antagoniste/agoniste inverse du récepteur de l’histamine-3. Avec cette approbation, il est désormais indiqué dans le traitement de la somnolence diurne excessive (SDE) ou de la cataplexie chez les patients âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie.
L’extension d’utilisation dans la cataplexie chez les patients pédiatriques atteints de narcolepsie a été étayée par les données de l’étude de phase 3 en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a conduit à l’autorisation de Wakix dans la SDE chez ces patients (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687). Les résultats ont montré que, parmi les 95 patients ayant des antécédents de cataplexie, le traitement par pitolisant réduisait significativement le nombre moyen de crises de cataplexie par semaine par rapport au placebo (weekly rate of cataplexy [WRC] : 2.2 vs 5.6 ; ratio WRC, 0.39 [IC à 95 %, 0.17-0.90]).
Chez les patients pédiatriques, les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient les céphalées et l’insomnie. Dans la phase contrôlée par placebo de l’essai clinique mené chez des patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie, les effets indésirables les plus fréquents (≥5 % et supérieurs au placebo) avec Wakix étaient les céphalées (19 %) et l’insomnie (7 %).
Wakix a été approuvé par la FDA en août 2019 pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les patients adultes atteints de narcolepsie, l’autorisation ayant été étendue à la cataplexie chez l’adulte en octobre 2020. La FDA a approuvé Wakix pour le traitement de la SDE chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie en juin 2024.
Wakix a bénéficié de la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la narcolepsie en 2010, et de la désignation de thérapie innovante (« breakthrough therapy ») pour le traitement de la cataplexie en 2018. Wakix est un antagoniste/agoniste inverse sélectif des récepteurs de l’histamine 3 (H3). Le mécanisme d’action de Wakix n’est pas élucidé ; toutefois, son efficacité pourrait être médiée par son activité sur les récepteurs H3, augmentant ainsi la synthèse et la libération d’histamine, un neurotransmetteur favorisant l’éveil.
Wakix a été conçu et développé par Bioprojet (France). Harmony détient une licence exclusive de Bioprojet pour développer, fabriquer et commercialiser le pitolisant aux États-Unis. L’entreprise poursuit ses démarches en vue d’obtenir l’exclusivité pédiatrique pour Wakix, qui, si elle était accordée, ajouterait six mois supplémentaires d’exclusivité réglementaire à cette franchise en croissance, des formulations de nouvelle génération ayant des brevets d’utilité déposés jusqu’en 2044.
Wakix prolonge l’intervalle QT ; éviter l’utilisation de Wakix chez les patients présentant un allongement du QT connu ou en association avec d’autres médicaments connus pour prolonger l’intervalle QT. Wakix est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité connue au pitolisant ou à l’un des composants de la formulation, ainsi que chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère.