FDA、WAKIXを小児ナルコレプシー患者の情動脱力発作治療で承認
FDAは、Harmony Biosciencesが提出した**WAKIX（pitolisant）**の追加新薬承認申請を承認し、ナルコレプシーのある6歳以上の小児患者における情動脱力発作の治療適応を追加した。これによりWAKIXは、情動脱力発作の有無を問わず小児および成人の両方で使用できる、FDA承認の非スケジュール治療として初めてかつ唯一の薬剤となった。
Harmony Biosciencesは、ナルコレプシーのある6歳以上の小児患者における情動脱力発作の治療を適応として、**WAKIX（pitolisant）**錠に関する追加新薬承認申請（sNDA：supplemental new drug application）が米国食品医薬品局（FDA）に承認されたと発表した。WAKIXは現在、情動脱力発作の有無を問わず、小児および成人のナルコレプシー患者に対して使用できる、FDA承認の「非スケジュール（規制薬物に指定されていない）」治療として初めてであり、かつ唯一の薬剤となった。
情動脱力発作は、突然の筋力低下を特徴とするナルコレプシーの症状である。WAKIX（pitolisant）はこれまで、情動脱力発作の有無を問わない成人、および情動脱力発作を伴わない小児患者で承認されていた。
今回の承認により、臨床医はナルコレプシーのある6歳以上の患者に対し、日中の過度の眠気、情動脱力発作、またはその両方の治療としてWAKIXを処方する選択肢を得た。
WAKIXは2019年8月、ナルコレプシーのある成人患者における日中の過度の眠気の治療でFDA承認を取得し、2020年10月には成人患者の情動脱力発作を含むよう適応が拡大された。さらにFDAは2024年6月、ナルコレプシーのある6歳以上の小児患者における日中の過度の眠気の治療としてWAKIXを承認した。
同社の最高経営責任者（CEO）は、WAKIXが情動脱力発作の有無を問わず小児および成人のナルコレプシー患者の双方で使用でき、かつ規制薬物としてスケジュール指定されていないFDA承認治療選択肢として初めてであり唯一であることは、臨床的有用性を支える重要な差別化要因だと述べた。同社はWAKIXの小児独占権（pediatric exclusivity）の取得に向けた取り組みを引き続き進めており、付与されれば、この成長中のフランチャイズに対する規制上の独占期間がさらに6カ月延長される。
同社は現在、次世代製剤による追加適応を通じてpitolisantの価値をさらに成長・延伸・拡大することに注力しており、これら次世代pitolisant製剤については2044年までの実用特許（utility patents）が出願されている。
WAKIXはファースト・イン・クラス（first-in-class）の薬剤で、選択的ヒスタミン3（H₃）受容体拮抗薬／逆作動薬である。WAKIXの作用機序は不明であるが、H₃受容体に作用することで、覚醒を促進する神経伝達物質であるヒスタミンの合成および放出を増加させ、その有効性が媒介されている可能性がある。WAKIXはBioprojet（フランス）により設計・開発された。Harmonyは米国におけるpitolisantの開発、製造、商業化について、Bioprojetから独占ライセンスを取得している。
WAKIXは2010年にナルコレプシー治療で希少疾病用医薬品指定（orphan drug designation）を受け、2018年には情動脱力発作治療で画期的治療薬指定（breakthrough therapy designation）を受けた。
火曜午後の取引でHarmonyの株価は3.9%上昇し、37.42ドルとなった。