FDA lässt WAKIX zur Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Narkolepsiepatienten zu
Die FDA hat den ergänzenden Zulassungsantrag von Harmony Biosciences für WAKIX (pitolisant) zur Behandlung der Kataplexie bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie genehmigt. Damit ist WAKIX die erste und einzige von der FDA zugelassene, nicht als kontrollierte Substanz eingestufte Therapie für pädiatrische und erwachsene Narkolepsiepatienten – mit oder ohne Kataplexie.
Harmony Biosciences gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration den ergänzenden Zulassungsantrag (supplemental new drug application) für WAKIX (pitolisant)-Tabletten zur Behandlung der Kataplexie bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie genehmigt hat. WAKIX ist damit nun die erste und einzige von der FDA zugelassene, nicht als Betäubungsmittel/controlled substance eingestufte Therapie für pädiatrische und erwachsene Narkolepsiepatienten – mit oder ohne Kataplexie.
Kataplexie ist ein Narkolepsiesymptom, das durch eine plötzlich einsetzende Muskelschwäche gekennzeichnet ist. WAKIX bzw. pitolisant war zuvor bereits für Erwachsene mit oder ohne Kataplexie sowie für pädiatrische Patienten ohne Kataplexie zugelassen.
Mit dieser Zulassung haben Behandler nun die Möglichkeit, WAKIX zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit, Kataplexie oder beidem bei Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie zu verordnen.
WAKIX wurde von der FDA im August 2019 zur Behandlung exzessiver Tagesschläfrigkeit bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen; im Oktober 2020 wurde die Zulassung auf die Behandlung der Kataplexie bei erwachsenen Patienten ausgeweitet. Im Juni 2024 genehmigte die FDA WAKIX zur Behandlung exzessiver Tagesschläfrigkeit bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie.
Der Chief Executive Officer des Unternehmens erklärte, WAKIX sei die erste und einzige von der FDA zugelassene Behandlungsoption für sowohl pädiatrische als auch erwachsene Narkolepsiepatienten mit oder ohne Kataplexie, die nicht als kontrollierte Substanz eingestuft ist – ein wichtiger Unterschied, der den klinischen Nutzen unterstütze. Das Unternehmen treibt weiterhin seine Bemühungen voran, für WAKIX eine pädiatrische Exklusivität zu erhalten; würde diese gewährt, kämen für dieses wachsende Franchise zusätzliche sechs Monate regulatorischer Exklusivität hinzu.
Das Unternehmen richtet den Blick nun darauf, den Wert von pitolisant durch zusätzliche Indikationen mit Formulierungen der nächsten Generation weiter zu steigern, zu verlängern und auszubauen; für diese sind Gebrauchspatente bis 2044 angemeldet.
WAKIX, ein First-in-Class-Arzneimittel, ist ein selektiver Histamin-3-(H₃)-Rezeptor-Antagonist/inverser Agonist. Der Wirkmechanismus von WAKIX ist unklar; die Wirksamkeit könnte jedoch durch seine Aktivität an H₃-Rezeptoren vermittelt werden, wodurch die Synthese und Freisetzung von Histamin – einem wachheitsfördernden Neurotransmitter – erhöht wird. WAKIX wurde von Bioprojet (France) entwickelt. Harmony besitzt eine exklusive Lizenz von Bioprojet zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von pitolisant in den Vereinigten Staaten.
WAKIX erhielt 2010 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Narkolepsie und 2018 den Breakthrough-Therapy-Status zur Behandlung der Kataplexie.
Die Aktien von Harmony legten im Dienstagnachmittagshandel um 3,9% auf 37,42 US-Dollar zu.