La FDA aprueba WAKIX para tratar la cataplejía en pacientes pediátricos con narcolepsia
La FDA aprobó la solicitud suplementaria de Harmony Biosciences para **WAKIX (pitolisant)** para tratar la cataplejía en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia. Con esta decisión, WAKIX se convierte en el primer y único tratamiento no sujeto a fiscalización aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia, con o sin cataplejía.
Harmony Biosciences anunció que la U.S. Food and Drug Administration ha aprobado su solicitud suplementaria de nuevo medicamento para comprimidos de WAKIX (pitolisant) para el tratamiento de la cataplejía en pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores con narcolepsia. WAKIX es ahora el primer y único tratamiento no sujeto a fiscalización aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia con o sin cataplejía.
La cataplejía es un síntoma de la narcolepsia caracterizado por una debilidad muscular súbita. WAKIX, o pitolisant, ya había sido aprobado para adultos con o sin cataplejía, y para pacientes pediátricos sin cataplejía.
Con esta aprobación, los clínicos ahora tienen la opción de prescribir WAKIX para tratar la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía o ambas, en pacientes de 6 años y mayores con narcolepsia.
La FDA aprobó WAKIX en agosto de 2019 para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en pacientes adultos con narcolepsia, y la indicación se amplió para incluir la cataplejía en pacientes adultos en octubre de 2020. La FDA aprobó WAKIX para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores con narcolepsia en junio de 2024.
El director ejecutivo de la compañía afirmó que WAKIX es la primera y única opción de tratamiento aprobada por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia, con o sin cataplejía, que no está programada como sustancia controlada, una distinción importante que respalda su utilidad clínica. La compañía continúa impulsando sus esfuerzos para obtener la exclusividad pediátrica para WAKIX, lo que, de concederse, añadiría seis meses adicionales de exclusividad regulatoria para esta franquicia en crecimiento.
Ahora, la compañía se centra en seguir creciendo, prolongando y ampliando el valor de pitolisant mediante indicaciones adicionales con formulaciones de nueva generación, para las que se han presentado patentes de utilidad hasta 2044.
WAKIX, un medicamento primero en su clase, es un antagonista/agonista inverso selectivo del receptor de histamina 3 (H₃). El mecanismo de acción de WAKIX no está claro; sin embargo, su eficacia podría estar mediada por su actividad en los receptores H₃, aumentando así la síntesis y la liberación de histamina, un neurotransmisor que promueve la vigilia. WAKIX fue diseñado y desarrollado por Bioprojet (France). Harmony tiene una licencia exclusiva de Bioprojet para desarrollar, fabricar y comercializar pitolisant en Estados Unidos.
WAKIX recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la narcolepsia en 2010, y la designación de terapia innovadora para el tratamiento de la cataplejía en 2018.
Las acciones de Harmony subieron un 3.9% hasta $37.42 en las operaciones de la tarde del martes.