FDA, 소아 기면증 환자의 탈력발작 치료에 WAKIX 승인

Harmony Biosciences는 미국 식품의약국(FDA)이 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자의 탈력발작 치료를 위한 WAKIX (pitolisant) 정제의 추가 신약 신청을 승인했다고 발표했다. 이에 따라 WAKIX는 탈력발작 유무와 관계없이 소아 및 성인 기면증 환자에게 사용할 수 있는 FDA 승인 비지정(non-scheduled) 치료제로는 최초이자 유일한 치료제가 됐다.

탈력발작은 갑작스러운 근력 저하를 특징으로 하는 기면증 증상이다. WAKIX, 즉 pitolisant는 이전에 탈력발작 유무와 관계없는 성인 환자와, 탈력발작이 없는 소아 환자에서 이미 승인된 바 있다.

이번 승인으로 임상의는 이제 기면증이 있는 6세 이상 환자에서 주간 과다졸림, 탈력발작 또는 두 증상 모두의 치료를 위해 WAKIX를 처방할 수 있게 됐다.

WAKIX는 2019년 8월 FDA로부터 기면증 성인 환자의 주간 과다졸림 치료제로 승인받았고, 2020년 10월에는 성인 환자의 탈력발작 치료까지 적응증이 확대됐다. 2024년 6월에는 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자의 주간 과다졸림 치료제로 FDA 승인을 받았다.

회사의 최고경영자는 WAKIX가 탈력발작 유무와 관계없이 소아 및 성인 기면증 환자 모두를 위한 FDA 승인 치료 옵션 가운데 규제 물질(controlled substance)로 지정되지 않은 최초이자 유일한 치료제라고 밝히며, 이는 임상적 유용성을 뒷받침하는 중요한 차별점이라고 말했다. 회사는 계속 성장 중인 이 프랜차이즈에 대해 WAKIX의 소아 독점권(pediatric exclusivity) 확보를 위한 노력을 이어가고 있으며, 승인될 경우 규제 독점권이 추가로 6개월 연장된다.

회사는 이제 추가 적응증과 차세대 제형을 통해 pitolisant의 가치를 더욱 성장시키고, 연장하며, 확대하는 데 주력하고 있으며, 이 차세대 제형에 대해서는 2044년까지의 실용특허가 출원돼 있다.

WAKIX는 계열 내 최초(first-in-class) 약물로, 선택적 히스타민 3 (H₃) 수용체 길항제/역작용제(inverse agonist)다. WAKIX의 작용기전은 명확하지 않지만, H₃ 수용체에서의 활성을 통해 각성 촉진 신경전달물질인 히스타민의 합성과 분비를 증가시킴으로써 효능이 나타날 수 있다. WAKIX는 Bioprojet(프랑스)가 설계하고 개발했다. Harmony는 미국 내 pitolisant의 개발, 제조 및 상업화에 대해 Bioprojet로부터 독점 라이선스를 보유하고 있다.

WAKIX는 2010년 기면증 치료에 대해 희귀의약품(orphan drug) 지정을 받았고, 2018년 탈력발작 치료에 대해 혁신치료제(breakthrough therapy) 지정을 받았다.

화요일 오후 거래에서 Harmony 주가는 3.9% 상승한 $37.42를 기록했다.