La FDA approuve WAKIX dans la cataplexie chez les enfants atteints de narcolepsie
La FDA a approuvé la demande supplémentaire d’Harmony Biosciences pour WAKIX (pitolisant) dans le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. WAKIX devient ainsi le premier traitement non classé comme substance contrôlée approuvé par la FDA chez les patients pédiatriques et adultes atteints de narcolepsie, avec ou sans cataplexie.
Harmony Biosciences a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration a approuvé sa demande supplémentaire d’autorisation de mise sur le marché (sNDA) pour les comprimés de WAKIX (pitolisant) dans le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. WAKIX devient ainsi le premier et le seul traitement non soumis au classement comme substance contrôlée approuvé par la FDA chez les patients atteints de narcolepsie, pédiatriques comme adultes, avec ou sans cataplexie.
La cataplexie est un symptôme de la narcolepsie, caractérisé par une faiblesse musculaire soudaine. WAKIX, ou pitolisant, avait auparavant été approuvé chez l’adulte, avec ou sans cataplexie, ainsi que chez les patients pédiatriques sans cataplexie.
Avec cette approbation, les cliniciens disposent désormais de l’option de prescrire WAKIX pour traiter la somnolence diurne excessive, la cataplexie, ou les deux, chez les patients de 6 ans et plus atteints de narcolepsie.
WAKIX a été approuvé par la FDA en août 2019 pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les patients adultes atteints de narcolepsie, puis l’autorisation a été étendue en octobre 2020 afin d’inclure la cataplexie chez l’adulte. La FDA a approuvé WAKIX pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie en juin 2024.
Le directeur général de l’entreprise a indiqué que WAKIX est la première et la seule option thérapeutique approuvée par la FDA chez les patients atteints de narcolepsie, pédiatriques comme adultes, avec ou sans cataplexie, qui n’est pas classée comme substance contrôlée — une distinction importante qui soutient son utilité clinique. La société poursuit ses efforts en vue d’obtenir l’exclusivité pédiatrique pour WAKIX, laquelle, si elle était accordée, ajouterait six mois supplémentaires d’exclusivité réglementaire à cette franchise en croissance.
L’entreprise entend désormais continuer à accroître, prolonger et élargir la valeur du pitolisant au moyen d’indications supplémentaires et de formulations de nouvelle génération, pour lesquelles des brevets d’utilité ont été déposés jusqu’en 2044.
WAKIX, un médicament « first-in-class », est un antagoniste/agoniste inverse sélectif des récepteurs de l’histamine 3 (H₃). Le mécanisme d’action de WAKIX n’est pas clair ; toutefois, son efficacité pourrait être médiée par son activité sur les récepteurs H₃, augmentant ainsi la synthèse et la libération d’histamine, un neurotransmetteur favorisant l’éveil. WAKIX a été conçu et développé par Bioprojet (France). Harmony dispose d’une licence exclusive accordée par Bioprojet pour développer, fabriquer et commercialiser le pitolisant aux États-Unis.
WAKIX a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la narcolepsie en 2010, et la désignation de « breakthrough therapy » pour le traitement de la cataplexie en 2018.
L’action Harmony gagnait 3,9 % à 37,42 $ lors des échanges de mardi après-midi.