FDA aprova WAKIX para tratar cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia
A FDA aprovou o pedido suplementar da Harmony Biosciences para **WAKIX (pitolisant)** no tratamento de cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia a partir de 6 anos. Com isso, WAKIX se torna o primeiro e único tratamento não sujeito a controle especial aprovado pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia, com ou sem cataplexia.
Harmony Biosciences anunciou que a U.S. Food and Drug Administration aprovou sua solicitação suplementar de novo medicamento (supplemental new drug application) para comprimidos de WAKIX (pitolisant) para o tratamento de cataplexia em pacientes pediátricos com narcolepsia a partir de 6 anos de idade. WAKIX passa a ser o primeiro e único tratamento não sujeito a controle especial aprovado pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia, com ou sem cataplexia.
Cataplexia é um sintoma da narcolepsia caracterizado por fraqueza muscular súbita. WAKIX, ou pitolisant, já havia sido aprovado para adultos com ou sem cataplexia e para pacientes pediátricos sem cataplexia.
Com essa aprovação, os clínicos agora têm a opção de prescrever WAKIX para tratar sonolência diurna excessiva, cataplexia ou ambas, em pacientes com narcolepsia a partir de 6 anos.
WAKIX foi aprovado pela FDA em agosto de 2019 para o tratamento de sonolência diurna excessiva em pacientes adultos com narcolepsia, com a aprovação ampliada para incluir cataplexia em pacientes adultos em outubro de 2020. A FDA aprovou WAKIX para o tratamento de sonolência diurna excessiva em pacientes pediátricos com narcolepsia a partir de 6 anos em junho de 2024.
O Chief Executive Officer da empresa afirmou que WAKIX é a primeira e única opção de tratamento aprovada pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia, com ou sem cataplexia, que não é classificada como substância controlada — uma distinção importante que reforça sua utilidade clínica. A empresa continua avançando em seus esforços para obter exclusividade pediátrica para WAKIX, o que, se concedido, adicionaria mais seis meses de exclusividade regulatória para essa franquia em crescimento.
Agora, a empresa está focada em seguir ampliando, estendendo e expandindo o valor de pitolisant por meio de indicações adicionais com formulações de próxima geração, para as quais há patentes de utilidade depositadas até 2044.
WAKIX, um medicamento first-in-class, é um antagonista/agonista inverso seletivo do receptor de histamina 3 (H₃). O mecanismo de ação de WAKIX não é claro; no entanto, sua eficácia pode ser mediada por sua atividade nos receptores H₃, aumentando assim a síntese e a liberação de histamina, um neurotransmissor promotor da vigília. WAKIX foi projetado e desenvolvido pela Bioprojet (France). A Harmony tem uma licença exclusiva da Bioprojet para desenvolver, fabricar e comercializar pitolisant nos Estados Unidos.
WAKIX recebeu a designação de medicamento órfão (orphan drug designation) para o tratamento da narcolepsia em 2010 e a designação de terapia inovadora (breakthrough therapy designation) para o tratamento da cataplexia em 2018.
As ações da Harmony subiram 3,9%, para $37.42, nas negociações da tarde de terça-feira.