FDA批准Orca-T (Tregzi)：首个用于预防慢性GVHD的调节性T细胞免疫疗法
FDA批准了Tregzi (Orca-T)，这是一种首创的基于调节性T细胞的免疫疗法，用于接受匹配供者干细胞移植的成人血癌患者。该批准基于PRECISION-T试验，在该试验中，78%的治疗患者在一年时实现了无慢性GVHD生存，而标准移植组为38.4%。
FDA于2026年6月30日批准Tregzi (Orca-T)，这是首个旨在改善接受异基因造血干细胞移植的成人血癌患者无慢性移植物抗宿主病（GVHD）生存的基于调节性T细胞的免疫疗法。在随机PRECISION-T试验中，接受Tregzi的患者中有78%在一年时存活且无慢性GVHD，而接受标准移植的患者中这一比例为38.4%。
Tregzi是一种供者来源的细胞免疫疗法，由从8/8 HLA匹配的相关或无关供者血液中采集的纯化造血干细胞和祖细胞、调节性T细胞和传统T细胞组成。患者在化疗为骨髓或干细胞移植做好准备后接受Tregzi。该疗法旨在降低患者造血和免疫系统恢复期间发生慢性GVHD的风险。它被批准用于接受匹配供者干细胞移植的成人血癌患者，包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征。
FDA的批准基于PRECISION-T试验的结果，该试验纳入了187名患有急性白血病和骨髓增生异常综合征等血癌的成人。参与者被随机分配接受Tregzi或标准干细胞移植。该试验测量了无慢性GVHD生存期，定义为从移植到因任何原因死亡或两年内首次发生中重度慢性GVHD的时间。在将死亡作为竞争风险考虑后，Tregzi接受者中有12.6%在一年内发生严重慢性GVHD，而标准移植患者中这一比例为44%。FDA表示，这项随机对照试验产生了极具说服力和内部一致的结果，证明了对所批准患者群体的临床获益，且获益大于风险。
使用Tregzi观察到的最常见副作用是感染，这与干细胞移植患者的预期基本一致。没有患者出现严重输注反应，研究期间也未报告移植物衰竭病例。Orca-T还与移植后感染减少相关。该申请获得了孤儿药和再生医学先进疗法认定。FDA将Tregzi的批准授予Orca Biosystems Inc.。
芝加哥大学医学综合癌症中心的Anjuli Seth Nayak医学教授表示，这一批准验证了多年来对工程化改造移植物本身的研究。该专家表示，这一批准代表了一项重要进展，表明以一种成功的方式对移植物进行工程化改造是可行的，从而改善接受异基因移植患者的结果，而最大的风险是复发和移植物抗宿主病。3期Precision-T试验的结果发表在《Blood》杂志上。
在2026年Tandem Meetings上公布的PRECISION-T试验探索性分析显示，与常规异基因造血干细胞移植（alloHSCT）相比，接受Orca-T的患者恢复更早、健康相关生活质量（HRQoL）更好。在该试验中，182名成人患者被随机分配接受Orca-T加他克莫司预防（n=88）或外周血干细胞加他克莫司/甲氨蝶呤（n=94）。Orca-T与更优的无慢性GVHD生存期（风险比0.26；P<0.00001）相关，且1年中重度慢性GVHD发生率显著更低（P<0.001）。
通过FACT-BMT测量的HRQoL在整个试验期间Orca-T组更高，总评分在第100天时超过基线，而标准治疗组直到第365天才超过基线。最小临床重要差异（MCID）在第100天时由40.9%的Orca-T患者达到，而标准组为22.3%（P<0.05）；在第730天时为52.4%对31.9%（P<0.05）。住院结局也倾向于Orca-T：不良事件导致27.3%的Orca-T患者住院，而标准治疗患者为45.7%；18个月无再住院生存率为66.4%对33.8%（HR 0.53；P=0.0096）；平均住院天数为30.6天对40.8天。