La FDA aprueba Orca-T (Tregzi), la primera inmunoterapia basada en células T reguladoras para prevenir la EICH crónica

La FDA aprobó Tregzi (Orca-T) el 30 de junio de 2026 como la primera inmunoterapia basada en células T reguladoras diseñada para mejorar la supervivencia sin enfermedad de injerto contra huésped (EICH) crónica en adultos con cánceres de la sangre sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. En el ensayo aleatorizado PRECISION-T, el 78% de los pacientes que recibieron Tregzi estaban vivos sin EICH crónica al año, en comparación con el 38,4% de los que recibieron un trasplante estándar.

Tregzi es una inmunoterapia celular derivada de donantes compuesta por células madre y progenitoras hematopoyéticas purificadas, células T reguladoras y células T convencionales, obtenidas de la sangre de un donante emparentado o no emparentado compatible con HLA 8/8. Los pacientes reciben Tregzi después de que la quimioterapia prepara su organismo para un trasplante de médula ósea o de células madre. La terapia está diseñada para reducir el riesgo de EICH crónica mientras se recuperan los sistemas hematopoyético e inmunitario del paciente. Está aprobada para adultos con cánceres de la sangre, como leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda y síndrome mielodisplásico, sometidos a un trasplante de células madre de donante compatible.

La FDA basó su aprobación en los resultados del ensayo PRECISION-T, en el que participaron 187 adultos con cánceres de la sangre, incluidas leucemia aguda y síndrome mielodisplásico. Los participantes fueron asignados aleatoriamente a recibir Tregzi o un trasplante estándar de células madre. El ensayo midió la supervivencia sin EICH crónica, definida como el tiempo desde el trasplante hasta la muerte por cualquier causa o la primera aparición de EICH crónica moderada o grave en dos años. Tras contabilizar la muerte como riesgo competitivo, el 12,6% de los receptores de Tregzi desarrolló EICH crónica grave en un año, frente al 44% de los pacientes con trasplante estándar. La FDA declaró que el ensayo controlado aleatorizado produjo resultados muy convincentes e internamente consistentes que demuestran beneficio clínico para la población de pacientes aprobada y que los beneficios superan a los riesgos.

Los efectos secundarios más comunes observados con Tregzi fueron infecciones, generalmente consistentes con las esperadas en pacientes sometidos a trasplante de células madre. Ningún paciente experimentó reacciones graves a la infusión y no se notificaron casos de fallo del injerto durante el período de estudio. Orca-T también se asoció a menos infecciones después del trasplante. La solicitud recibió las designaciones de Medicamento Huérfano y Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT). La FDA concedió la aprobación de Tregzi a Orca Biosystems Inc.

La aprobación valida años de investigación sobre la ingeniería del propio aloinjerto, según la catedrática de Medicina Anjuli Seth Nayak del University of Chicago Medicine Comprehensive Cancer Center. La experta afirmó que la aprobación representa un avance importante y demuestra que la ingeniería del injerto es posible de manera exitosa para mejorar los resultados de los pacientes sometidos a trasplante alogénico, donde los grandes riesgos son la recaída y la enfermedad de injerto contra huésped. Los resultados del ensayo de fase 3 Precision-T se publicaron en Blood.

Los análisis exploratorios del ensayo Precision-T presentados en las Reuniones Tandem 2026 mostraron una recuperación más temprana y una mejor calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) con Orca-T en comparación con el aloTPH convencional. En el ensayo, 182 pacientes adultos fueron asignados aleatoriamente a Orca-T más profilaxis con tacrolimus (n=88) o a células madre de sangre periférica más tacrolimus/metotrexato (n=94). Orca-T se asoció con una supervivencia superior sin EICH crónica (hazard ratio, 0,26; P<0,00001) y tasas significativamente menores de EICH crónica moderada a grave (P<0,001) al año.

La CVRS, medida mediante FACT-BMT, fue mayor en el grupo de Orca-T durante todo el ensayo, con puntuaciones totales que superaron el valor inicial en el día 100, mientras que el grupo de atención estándar no superó el valor inicial hasta el día 365. La diferencia mínima clínicamente importante (MCID) se logró en el 40,9% de los pacientes de Orca-T en el día 100 frente al 22,3% en el brazo estándar (P<0,05), y en el 52,4% frente al 31,9% en el día 730 (P<0,05). Los resultados de hospitalización también favorecieron a Orca-T: los eventos adversos condujeron a hospitalización en el 27,3% de los pacientes de Orca-T frente al 45,7% de los pacientes con atención estándar; la supervivencia sin rehospitalización a los 18 meses fue del 66,4% frente al 33,8% (HR, 0,53; P=0,0096); y la media de días de hospitalización fue de 30,6 frente a 40,8.