FDA, 만성 이식편대숙주병 예방 위한 최초의 조절 T세포 기반 면역요법 Orca-T(Tregzi) 승인

FDA는 2026년 6월 30일, 혈액암 성인 환자를 대상으로 동종 조혈모세포 이식을 받는 환자에서 만성 이식편대숙주병 무생존율을 개선하도록 설계된 최초의 조절 T세포 기반 면역요법인 Tregzi(Orca-T)를 승인했다. 무작위 배정된 PRECISION-T 임상시험에서 Tregzi를 투여받은 환자의 78%가 1년 시점에 만성 GVHD 없이 생존한 반면, 표준 이식을 받은 환자는 38.4%였다.

Tregzi는 8/8 HLA 일치 혈연 또는 비혈연 공여자의 혈액에서 수집한 정제 조혈 줄기세포 및 전구세포, 조절 T세포, 그리고 재래형 T세포로 구성된 공여자 유래 세포 면역요법이다. 환자는 화학요법으로 골수 또는 줄기세포 이식을 위한 준비를 마친 후 Tregzi를 투여받는다. 이 치료법은 환자의 조혈계와 면역계가 회복되는 동안 만성 GVHD의 위험을 낮추도록 설계되었다. 급성 골수성 백혈병, 급성 림프모구성 백혈병, 골수이형성증후군 등 혈액암이 있는 성인 중 일치 공여자 줄기세포 이식을 받는 환자에게 승인되었다.

FDA는 이번 승인의 근거로 급성 백혈병과 골수이형성증후군을 포함한 혈액암 성인 187명을 등록한 PRECISION-T 임상시험 결과를 사용했다. 참가자들은 Tregzi 또는 표준 줄기세포 이식을 받도록 무작위 배정되었다. 이 시험은 이식 시점부터 모든 원인으로 인한 사망 또는 2년 이내 중등도 내지 중증 만성 GVHD의 첫 발생까지로 정의된 만성 GVHD 무생존율을 측정했다. 사망을 경쟁 위험으로 고려한 결과, Tregzi 투여군의 12.6%가 1년 내에 중증 만성 GVHD가 발생한 반면, 표준 이식 환자는 44%였다. FDA는 무작위 대조 시험이 승인된 환자 집단에서 임상적 이점을 입증하는 매우 설득력 있고 내적으로 일관된 결과를 산출했으며 이점이 위험을 능가한다고 밝혔다.

Tregzi에서 가장 흔하게 나타난 부작용은 감염이었으며, 이는 줄기세포 이식을 받는 환자에서 예상되는 것과 대체로 일치했다. 중증 주입 반응을 경험한 환자는 없었고 연구 기간 동안 이식편 실패 사례도 보고되지 않았다. Orca-T는 이식 후 감염이 더 적은 것과도 연관되었다. 이 신청은 희귀의약품 및 재생의학 고급치료제 지정을 받았다. FDA는 Orca Biosystems Inc.에 Tregzi의 승인을 부여했다.

시카고 대학 의학 종합암센터의 Anjuli Seth Nayak 의학 교수에 따르면 이번 승인은 동종이식편 자체를 조작하는 수년간의 연구를 입증한다. 전문가는 이번 승인이 중요한 진전을 나타내며, 재발과 이식편대숙주병이 주요 위험인 동종 이식을 받는 환자의 결과를 개선하기 위해 이식편 조작이 성공적인 방식으로 가능하다는 것을 보여준다고 말했다. 3상 Precision-T 시험 결과는 Blood 저널에 게재되었다.

2026 Tandem Meetings에서 발표된 Precision-T 시험의 탐색적 분석에 따르면 Orca-T는 기존의 동종 조혈모세포 이식과 비교하여 더 빠른 회복과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 보였다. 이 시험에서 182명의 성인 환자가 Orca-T 병용 타크로리무스 예방요법군(n=88) 또는 말초혈액 줄기세포 병용 타크로리무스/메토트렉세이트군(n=94)으로 무작위 배정되었다. Orca-T는 1년 시점에 우월한 만성 GVHD 무생존율(위험비 0.26; P<0.00001)과 유의하게 낮은 중등도 내지 중증 만성 GVHD 발생률(P<0.001)을 보였다.

FACT-BMT로 측정한 건강 관련 삶의 질은 Orca-T군에서 시험 기간 내내 더 높았으며, 100일째에 총점이 기준치를 초과한 반면 표준치료군은 365일째까지 기준치를 초과하지 못했다. 최소 임상적 중요 차이(MCID)는 100일째 Orca-T 환자의 40.9%에서 달성된 반면 표준치료군은 22.3%였고(P<0.05), 730일째에는 52.4% 대 31.9%였다(P<0.05). 입원 결과도 Orca-T에 유리했다: 이상반응으로 인한 입원은 Orca-T 환자의 27.3%에서 발생한 반면 표준치료 환자는 45.7%였다. 18개월 시점 재입원 무생존율은 66.4% 대 33.8%였고(HR 0.53; P=.0096), 평균 입원 일수는 30.6일 대 40.8일이었다.