新型GVHD预防方案展现强劲疗效，无需标准免疫抑制剂
ABC 1/2b期试验的中期结果显示，一种不含钙调神经磷酸酶抑制剂的GVHD预防方案，结合移植后环磷酰胺、硼替佐米和阿巴西普，实现了低GVHD发生率和良好的生存结果。该方法能够更早引入移植后维持治疗，同时减少传统免疫抑制剂相关的毒性。
根据ABC 1/2b期临床试验的中期结果，一种不含传统钙调神经磷酸酶或mTOR抑制剂的新型三药方案，在预防异基因干细胞移植后移植物抗宿主病方面显示出良好的疗效和耐受性。该方案结合移植后环磷酰胺、硼替佐米和阿巴西普，导致低GVHD发生率和良好的生存结果，同时能够更早引入移植后维持治疗。
在2026年欧洲血液和骨髓移植学会会议上公布的ABC试验（NCT06681922）中期结果显示，这种不含钙调神经磷酸酶抑制剂的方法取得了强劲结果。至第+180天，估计的2至4级急性GVHD累积发生率在匹配供者队列中为4.8%，在不匹配队列中为18.5%，两组均未发生3级或4级事件。一年时，中度和重度慢性GVHD发生率在匹配和不匹配队列中分别为10.2%和12.5%。
该试验在两个队列中招募了计划74名患者中的60名：匹配相关或无关供者移植，以及不匹配（7/8）无关供者外周血干细胞移植。研究人群的中位年龄为59岁，急性髓系白血病是最常见的诊断。主要终点是第120天时2至4级急性GVHD的发生率。
生存结果良好，一年总生存率为91.3%，无进展生存率为78.2%，GVHD和无复发生存率为70.9%。一年累积复发率为17.7%，治疗相关死亡率为5.2%。两年时，这些数字分别为20.9%和13.6%。共有5例疾病复发和6例治疗相关死亡。
一个关键的次要发现涉及将移植后环磷酰胺剂量从50 mg/kg降至37.5 mg/kg（在第+3和+4天给药）的影响。在接受较低剂量的35名患者中，中性粒细胞植入的中位时间为15天，而接受全剂量环磷酰胺的25名患者为17天，血小板植入的中位时间分别为22天和25.5天。两组均未观察到原发或继发移植物失败，至第+100天时，94.8%的患者实现了完全供者嵌合。
重要的是，降低环磷酰胺剂量似乎并未损害免疫重建。在第+30、+100和+180天时，CD3+、CD4+、CD8+和CD19+淋巴细胞亚群的恢复在两个剂量组之间具有可比性。剂量减少似乎并未显著影响GVHD发生率。
该方案在移植后第+28天完成，代表了一种短疗程方法，旨在减少毒性并能够更早开始移植后维持治疗。该试验未包括钙调神经磷酸酶抑制剂（如他克莫司或环孢素）或mTOR抑制剂（如西罗莫司），这些是目前大多数预防方案的标准组成部分，但具有显著毒性，并使移植后维持治疗的早期引入复杂化。