FDA批准Lupin的Pitolisant仿制药及Harmony的WAKIX用于儿童发作性睡病

美国食品药品监督管理局（FDA）已最终批准Lupin Limited的Pitolisant仿制药片剂（4.45 mg和17.8 mg两种规格），并同时批准了Harmony Biosciences的WAKIX（pitolisant）片剂补充新药申请（sNDA），用于治疗儿童发作性睡病中的猝倒症。Lupin的仿制药被批准为与WAKIX在已批准适应症上具有生物等效性。

该获批仿制药与Harmony Biosciences的WAKIX（pitolisant）具有生物等效性，后者适用于治疗发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒症。这种每日一次的治疗药物旨在阻断大脑中的组胺H3受体，调节组胺及其他促觉醒化学物质的释放，以提升警觉性并减少日间过度嗜睡。Lupin未透露该药物的预期市场潜力和上市时间表。

WAKIX作为同类首创药物，现已成为FDA批准的首个且唯一一个适用于儿童和成人发作性睡病患者（伴或不伴猝倒症）且未被列为管制物质的治疗选择。WAKIX适用于6岁及以上发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒症的治疗。

WAKIX禁用于对pitolisant或制剂中任何成分已知过敏的患者，以及患有严重肝功能损害的患者。WAKIX会延长QT间期；应避免用于已知QT间期延长的患者，或与已知延长QT间期的其他药物联用。在针对伴或不伴猝倒症的发作性睡病患者进行的安慰剂对照临床试验中，WAKIX最常见的不良反应（≥5%且至少为安慰剂的2倍）为失眠（6%）、恶心（6%）和焦虑（5%）。在儿科临床试验中，最常见的不良反应（≥5%且高于安慰剂）为头痛（19%）和失眠（7%）。

WAKIX与强效CYP2D6抑制剂同时给药会使pitolisant暴露量增加2.2倍，需要将剂量减半。与强效CYP3A4诱导剂同时使用会使暴露量减少50%，可能需要调整剂量。WAKIX是CYP3A4的边缘/弱诱导剂，可能降低敏感CYP3A4底物（包括激素类避孕药）的有效性；使用激素类避孕药的患者应在治疗期间及停药后至少21天内改用非激素类避孕方法。

Lupin是一家总部位于孟买的全球性制药公司，产品销往100多个市场。该公司专注于品牌药和仿制药制剂、复杂仿制药、生物技术产品及活性药物成分。公司在全球拥有15个生产基地和6个研究中心，员工超过26,000人。