FDA accepte la NDA pour le tirabrutinib dans le lymphome primitif du système nerveux central récidivant/résistant
La FDA a accepté pour examen une demande de nouveau médicament (NDA) pour le tirabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton, dans le lymphome primitif du système nerveux central récidivant ou réfractaire. La demande est basée sur les données de l'essai de phase 2 PROSPECT montrant un taux de réponse global de 67 % et un taux de réponse complète de 44 %. La date cible d'action est fixée au 18 décembre 2026.
La Food and Drug Administration des États-Unis a accepté pour examen une demande de nouveau médicament pour l'inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton tirabrutinib dans le traitement du lymphome primitif du système nerveux central récidivant ou réfractaire. La demande est étayée par les résultats intermédiaires de l'essai de phase 2 PROSPECT, qui ont montré un taux de réponse global de 67 % et un taux de réponse complète de 44 %.
La NDA concerne la monothérapie par tirabrutinib chez les patients adultes atteints de lymphome primitif du système nerveux central récidivant ou réfractaire. Les données étayant la demande proviennent de la partie A de l'essai de phase 2 PROSPECT (identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04947319). Dans l'essai, 48 participants ont reçu du tirabrutinib à raison de 480 mg par jour jusqu'à progression de la maladie ou toxicité cliniquement inacceptable. Le critère d'évaluation principal était le taux de réponse global.
Les résultats intermédiaires présentés à la réunion 2025 de l'American Society for Clinical Oncology ont démontré qu'après un suivi médian de 11,5 mois, le taux de réponse global était de 67 %, avec un taux de réponse complète de 44 %. La durée médiane de réponse était de 9,3 mois, et le temps médian jusqu'à la réponse était de 1 mois.
Des événements indésirables liés au traitement de tout grade sont survenus chez 75,0 % des patients. Les événements indésirables les plus fréquents comprenaient l'anémie (18,8 %), l'éruption maculo-papuleuse (16,7 %), la fatigue (14,6 %), la diminution du taux de neutrophiles (14,6 %), la diminution du taux de lymphocytes (14,6 %), le prurit (14,6 %) et l'éruption cutanée (14,6 %). Deux patients sont décédés d'événements indésirables liés au traitement, mais ceux-ci ont été considérés comme non liés au traitement expérimental.
La FDA a accepté la NDA dans le cadre de son Programme d'approbation accélérée, qui permet une approbation plus précoce des traitements pour des affections graves répondant à un besoin médical non satisfait. L'agence a fixé une date cible du Prescription Drug User Fee Act au 18 décembre 2026 pour la demande.