FDA受理Beren的adrabetadex新药申请及Dr. Reddy's的abatacept生物类似药申请
FDA已受理Beren Therapeutics提交的adrabetadex新药申请（NDA），用于婴幼儿起病型尼曼-匹克病C型（NPC），并给予优先审评，PDUFA目标行动日期为2026年8月17日。同时，FDA也受理了Dr. Reddy's Laboratories提交的DRL_AB生物制品许可申请（BLA），其为Orencia（abatacept）的拟申报生物类似药。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Beren Therapeutics提交的adrabetadex新药申请（NDA）并开展审评。adrabetadex是一种在研环糊精疗法，旨在改善尼曼-匹克病C型（Niemann-Pick disease type C，NPC）患者细胞内胆固醇转运。FDA为adrabetadex指定《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）目标行动日期为2026年8月17日，并授予优先审评资格。
若获批，adrabetadex将成为治疗婴幼儿起病型NPC的同类首创（first-in-class）疾病修饰性方案。婴幼儿起病型NPC是一种罕见且进展迅速、常致命的儿童神经退行性疾病。该疗法也将是唯一一种直接靶向尼曼-匹克病C型基础病理生理机制的治疗。
adrabetadex的NDA由数据显示的、在婴幼儿起病型患者中具有临床意义的生存获益所支持。该证据来自一项外部对照分析，拟作为一项单一、充分且良好对照研究。此次完整申报还包括提示疾病进展减缓的数据、确证性生物标志物与非临床研究结果，以及患者体验叙述。
关键结果近期已在WORLDSymposium 2026上发布。该会议是溶酶体贮积病领域规模最大的年度科学会议。所公布的婴幼儿起病型NPC生存数据显示：与匹配的外部对照相比，接受adrabetadex治疗的患者死亡风险降低71%（HR 0.289；95% CI，0.141–0.593；P < 0.0001）。
2025年，FDA授予adrabetadex突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。该资格可在早期证据提示相较现有治疗有显著改善时，加速用于严重或危及生命疾病药物的开发。
尼曼-匹克病C型是一种罕见、常染色体隐性、严重的神经退行性疾病，由NPC1（约95%的病例）或NPC2基因的致病变异引起，导致胆固醇转运受损，进而出现进行性神经功能下降和过早死亡。婴幼儿起病型NPC指婴幼儿及儿童在0至6岁之间首次出现神经系统症状的NPC。神经症状起病越早，往往提示进展更快、预后更差：早婴儿期起病（神经起病年龄<2岁）平均生存期约为5.6年；晚婴幼儿期起病（2至<6岁）平均生存期约为13.4年。
adrabetadex为一种专有配方，由2-羟丙基-β-环糊精异构体混合物组成，正在作为NPC治疗进行研究。临床试验与扩大可及性项目的数据提示，adrabetadex总体耐受性良好。与adrabetadex相关的主要不良事件包括听力损害（必要时可通过助听器进行管理），以及给药后疲乏和/或共济失调。
另外，FDA也已受理Dr. Reddy's Laboratories就DRL_AB提交的生物制品许可申请（BLA）。DRL_AB为拟用于静脉输注的Orencia（abatacept）生物类似药。该公司于2025年12月提交了351(k) BLA。Dr. Reddy's表示，其为首家向FDA提交abatacept生物类似药BLA的公司。
DRL_AB拟用于治疗：中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者、活动性银屑病关节炎成人患者，以及6岁及以上中度至重度活动性多关节型幼年特发性关节炎患者。
此次BLA申报包括分析学、药代动力学以及临床研究。Dr. Reddy's已完成一项I期研究，结果显示与Orencia达到药代动力学相似性，且安全性与免疫原性特征可比。一项比较DRL_AB与Orencia疗效与安全性的关键性III期研究正在进行中。
abatacept是一种选择性共刺激调节剂，可通过与CD80和CD86结合抑制T细胞激活，从而阻断其与CD28的相互作用。参比制剂Orencia的持有人为Bristol-Myers Squibb Company。