FDA, Beren의 adrabetadex 및 Dr. Reddy's의 abatacept 바이오시밀러 신청서 접수
FDA가 Beren Therapeutics의 adrabetadex NDA를 우선심사로 접수하고 PDUFA 목표일을 2026년 8월 17일로 지정했다. 또한 Dr. Reddy's Laboratories가 제출한 Orencia (abatacept) 바이오시밀러 DRL_AB의 351(k) BLA도 심사 대상으로 접수했다.
미국 식품의약국(FDA)은 Niemann-Pick disease type C(NPC)에서 세포 내 콜레스테롤 수송을 증가시키도록 설계된 임상시험용(cyclodextrin) 치료제 adrabetadex에 대해 Beren Therapeutics가 제출한 신약허가신청서(New Drug Application, NDA)를 심사 대상으로 접수했다고 밝혔다. FDA는 adrabetadex에 대해 처방의약품 사용자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) 목표 조치일을 2026년 8월 17일로 지정했으며, 우선심사(priority review)를 부여했다.
승인될 경우 adrabetadex는 드물지만 빠르게 치명적으로 진행하는 소아 신경퇴행성 질환인 영아 발병 NPC를 치료하기 위한 최초 계열(first-in-class)의 질병 조절(disease-modifying) 접근법이 될 전망이다. 또한 Niemann-Pick disease type C의 기저 병태생리(pathophysiology)를 직접 표적하는 유일한 치료제가 될 것이다.
adrabetadex의 NDA는 영아 발병 환자에서 임상적으로 의미 있는 생존 이점을 입증한 데이터에 근거한다. 해당 근거는 하나의 적절하고 잘 통제된 시험(single adequate and well-controlled study)으로 기능하도록 의도된 외부 대조(externally controlled) 분석에서 도출됐다. 포괄적 제출 자료에는 질병 진행의 지연을 보여주는 데이터, 확인적 바이오마커(biomarker) 및 비임상(nonclinical) 결과, 환자 경험 서술(patient experience narratives)도 포함됐다.
주요 결과는 리소좀 축적질환(lysosomal storage disease) 분야 최대 규모의 연례 학술대회인 WORLDSymposium 2026에서 최근 발표됐으며, 영아 발병 NPC의 생존 데이터가 포함됐다. 즉, adrabetadex 치료군은 매칭된 외부 대조군에 비해 사망 위험이 71% 감소했다(HR 0.289; 95% CI, 0.141–0.593; P < 0.0001).
2025년 FDA는 adrabetadex에 대해 Breakthrough Therapy Designation을 부여했다. 이는 초기 근거에서 기존 치료 대비 유의한 개선이 시사될 때, 중증 또는 생명을 위협하는 질환 치료제의 개발을 가속화하는 지위다.
Niemann-Pick disease type C는 NPC1(약 95%의 사례) 또는 NPC2 유전자의 병적 변이(pathologic variants)로 인해 발생하는 드문 상염색체 열성(autosomal-recessive)의 중증 신경퇴행성 질환이다. 이로 인해 콜레스테롤 수송이 장애를 받아 진행성 신경학적 악화와 조기 사망으로 이어진다. 영아 발병 NPC는 0~6세 사이에 처음으로 신경학적 증상을 경험하는 영아 및 소아에서의 NPC를 의미한다. 더 이른 신경학적 발병은 더 빠른 진행과 더 불량한 예후와 연관되며, 평균 생존기간은 조기 영아 발병(신경학적 발병 연령 <2세)에서 약 5.6년, 후기 영아 발병(2세 이상 6세 미만)에서 약 13.4년이다.
Adrabetadex는 NPC 치료제로 연구 중인 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin 이성질체(isomers)의 독점 혼합물이다. 임상시험과 확대 접근 프로그램(expanded access programs)의 데이터에 따르면 adrabetadex는 전반적으로 내약성이 양호한 것으로 시사된다. adrabetadex와 관련된 주요 이상반응으로는 필요 시 보청기로 관리 가능한 청력 저하, 그리고 투여 후 피로 및/또는 운동실조(ataxia)가 있다.
한편, 미국 식품의약국은 Dr. Reddy's Laboratories가 정맥 주입용 Orencia (abatacept)의 바이오시밀러로 제안한 DRL_AB에 대해 제출한 생물의약품 허가신청서(Biologics License Application, BLA)도 심사 대상으로 접수했다. 회사는 2025년 12월 351(k) BLA를 제출했다. Dr. Reddy's는 abatacept 바이오시밀러에 대한 BLA를 제출한 첫 번째 기업이라고 밝혔다.
DRL_AB는 중등도~중증 활성 류마티스관절염을 가진 성인, 활성 건선성 관절염을 가진 성인, 그리고 중등도~중증 활성 다관절형 소아 특발성 관절염(polyarticular juvenile idiopathic arthritis)을 가진 6세 이상 환자의 치료를 대상으로 한다.
BLA 제출 자료에는 분석(analytical), 약동학(pharmacokinetic) 및 임상 연구가 포함됐다. Dr. Reddy's는 Orencia와 유사한 안전성과 면역원성(immunogenicity) 프로파일을 보이면서 약동학적 유사성(pharmacokinetic similarity)을 달성한 1상(Phase 1) 연구를 완료했다. DRL_AB와 Orencia의 유효성과 안전성을 비교하는 중추적 3상(Phase 3) 연구는 진행 중이다.
Abatacept는 CD80 및 CD86에 결합함으로써 CD28과의 상호작용을 차단해 T세포 활성화를 억제하는 선택적 공동자극 조절제(selective co-stimulation modulator)다. 기준(reference) 제품인 Orencia는 Bristol-Myers Squibb Company가 보유하고 있다.