La FDA acepta solicitudes de autorización para adrabetadex de Beren y un biosimilar de abatacept de Dr. Reddy’s
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La FDA ha aceptado para revisión la NDA de Beren Therapeutics para adrabetadex en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) de inicio infantil, con revisión prioritaria y una fecha PDUFA del 17 de agosto de 2026. Además, la agencia aceptó la BLA 351(k) de Dr. Reddy’s para DRL_AB, un biosimilar propuesto de Orencia (abatacept).
La U.S. Food and Drug Administration ha aceptado para revisión la New Drug Application de Beren Therapeutics para adrabetadex, una terapia con ciclodextrina en investigación diseñada para aumentar el transporte intracelular de colesterol en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). La FDA asignó a adrabetadex una fecha objetivo de decisión conforme a la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 17 de agosto de 2026 y concedió una revisión prioritaria.
Si se aprueba, adrabetadex representarÃa un enfoque modificador de la enfermedad, primero en su clase, para tratar la NPC de inicio infantil, un trastorno neurodegenerativo pediátrico raro y de rápida evolución fatal. La terapia serÃa el único tratamiento que se dirige de forma directa a la fisiopatologÃa subyacente de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
La NDA de adrabetadex está respaldada por datos que demuestran un beneficio de supervivencia clÃnicamente significativo en pacientes de inicio infantil. Esta evidencia procede de un análisis con control externo, diseñado para servir como un único estudio adecuado y bien controlado. La presentación integral también incluye datos que muestran una progresión más lenta de la enfermedad, hallazgos confirmatorios de biomarcadores y no clÃnicos, y relatos de experiencia de los pacientes.
Los hallazgos clave se presentaron recientemente en WORLDSymposium 2026, la mayor reunión cientÃfica anual en el campo de las enfermedades por depósito lisosomal, incluidos los datos de supervivencia en la NPC de inicio infantil: una reducción del 71% en el riesgo de mortalidad en los pacientes tratados con adrabetadex en comparación con controles externos emparejados (HR 0.289; 95% CI, 0.141–0.593; P < 0.0001).
En 2025, la FDA otorgó a adrabetadex la Breakthrough Therapy Designation, un estatus que acelera el desarrollo de fármacos para afecciones graves o potencialmente mortales cuando la evidencia temprana sugiere una mejora sustancial frente a la terapia existente.
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es un trastorno raro, autosómico recesivo, grave y neurodegenerativo, causado por variantes patogénicas en el gen NPC1 (~95% de los casos) o en el gen NPC2, lo que conduce a un transporte deficiente de colesterol y, en consecuencia, a un deterioro neurológico progresivo y muerte prematura. La NPC de inicio infantil se refiere a la NPC en lactantes y niños que presentan por primera vez sÃntomas neurológicos entre los 0 y los 6 años de edad. Un inicio neurológico más temprano se asocia con una progresión más rápida y un peor pronóstico, con una supervivencia media de ~5.6 años para el inicio infantil temprano (edad de inicio neurológico <2 años) y de ~13.4 años para el inicio infantil tardÃo (de 2 a <6 años).
Adrabetadex es una mezcla patentada de isómeros de 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin en investigación como tratamiento para la NPC. Los datos de ensayos clÃnicos y programas de acceso ampliado sugieren que, en general, adrabetadex es bien tolerado. Los principales acontecimientos adversos asociados a adrabetadex incluyen hipoacusia que puede manejarse con audÃfonos cuando sea necesario, y fatiga posdosis y/o ataxia.
Por separado, la U.S. Food and Drug Administration ha aceptado para revisión la Biologics License Application de Dr. Reddy's Laboratories para DRL_AB, un biosimilar propuesto de Orencia (abatacept) para infusión intravenosa. La compañÃa presentó la 351(k) BLA en diciembre de 2025. Dr. Reddy's indicó que es la primera empresa en presentar una BLA para un biosimilar de abatacept.
DRL_AB está indicado para el tratamiento de adultos con artritis reumatoide de actividad moderada a grave, adultos con artritis psoriásica activa y personas de 6 años o más con artritis idiopática juvenil poliarticular de actividad moderada a grave.
La presentación de la BLA incluye estudios analÃticos, farmacocinéticos y clÃnicos. Dr. Reddy's completó un estudio de fase 1 que logró similitud farmacocinética con perfiles de seguridad e inmunogenicidad comparables a los de Orencia. Está en curso un estudio pivotal de fase 3 que compara la eficacia y la seguridad de DRL_AB con Orencia.
Abatacept es un modulador selectivo de la coestimulación que inhibe la activación de las células T al unirse a CD80 y CD86, bloqueando asà la interacción con CD28. El producto de referencia Orencia pertenece a Bristol-Myers Squibb Company.