FDA aceita para avaliação NDAs de adrabetadex, da Beren, e de biossimilar de abatacept, da Dr. Reddy’s
A FDA aceitou para avaliação o NDA da Beren Therapeutics para adrabetadex, terapia investigacional para doença de Niemann-Pick tipo C de início infantil, e concedeu revisão prioritária com data-alvo PDUFA de 17 de agosto de 2026. Separadamente, a agência também aceitou o BLA 351(k) da Dr. Reddy’s para DRL_AB, um biossimilar proposto de Orencia (abatacept) para infusão intravenosa.
A U.S. Food and Drug Administration aceitou para avaliação o New Drug Application (NDA) da Beren Therapeutics para adrabetadex, uma terapia investigacional à base de ciclodextrina projetada para aumentar o tráfego intracelular de colesterol na doença de Niemann-Pick tipo C (NPC). A FDA definiu para adrabetadex uma data-alvo de decisão segundo o Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de 17 de agosto de 2026 e concedeu revisão prioritária.
Se aprovado, adrabetadex representaria uma abordagem modificadora da doença, primeira em sua classe, para tratar NPC de início infantil, um distúrbio neurodegenerativo pediátrico raro e rapidamente fatal. A terapia seria o único tratamento a direcionar diretamente a fisiopatologia subjacente da doença de Niemann-Pick tipo C.
O NDA de adrabetadex é sustentado por dados que demonstram um benefício de sobrevida clinicamente significativo em pacientes com início infantil. Essa evidência vem de uma análise com controle externo, concebida para servir como um único estudo adequado e bem controlado. A submissão abrangente também inclui dados mostrando desaceleração da progressão da doença, achados confirmatórios de biomarcadores e não clínicos e narrativas de experiência de pacientes.
Resultados-chave foram apresentados recentemente no WORLDSymposium 2026, o maior encontro científico anual na área de doença de depósito lisossomal, incluindo dados de sobrevida em NPC de início infantil: redução de 71% no risco de mortalidade em pacientes tratados com adrabetadex em comparação com controles externos pareados (HR 0.289; 95% CI, 0.141–0.593; P < 0.0001).
Em 2025, a FDA concedeu a adrabetadex a Breakthrough Therapy Designation, um status que acelera o desenvolvimento de medicamentos para condições graves ou com risco de vida quando evidências iniciais sugerem uma melhora substancial em relação à terapia existente.
A doença de Niemann-Pick tipo C é um distúrbio raro, grave, neurodegenerativo e autossômico recessivo, causado por variantes patogênicas nos genes NPC1 (~95% dos casos) ou NPC2, levando a comprometimento do tráfego de colesterol, com consequente declínio neurológico progressivo e morte prematura. NPC de início infantil refere-se à NPC em bebês e crianças que apresentam os primeiros sintomas neurológicos entre 0 e 6 anos de idade. O início neurológico mais precoce está associado a progressão mais rápida e pior prognóstico, com sobrevida média de ~5.6 anos para início na primeira infância (idade de início neurológico <2 anos) e ~13.4 anos para início no fim da infância (2 a <6 anos).
Adrabetadex é uma mistura proprietária de isômeros de 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina em investigação como tratamento para NPC. Dados de ensaios clínicos e programas de acesso expandido sugerem que adrabetadex é, em geral, bem tolerado. Os principais eventos adversos associados ao adrabetadex incluem comprometimento auditivo, que pode ser manejado com aparelhos auditivos quando necessário, e fadiga pós-dose e/ou ataxia.
Separadamente, a U.S. Food and Drug Administration aceitou para avaliação o Biologics License Application (BLA) da Dr. Reddy's Laboratories para DRL_AB, um biossimilar proposto de Orencia (abatacept) para infusão intravenosa. A empresa submeteu o BLA 351(k) em dezembro de 2025. A Dr. Reddy's afirmou ser a primeira empresa a submeter um BLA para um biossimilar de abatacept.
DRL_AB é destinado ao tratamento de adultos com artrite reumatoide moderada a grave ativa, adultos com artrite psoriática ativa e indivíduos a partir de 6 anos de idade com artrite idiopática juvenil poliarticular moderada a grave ativa.
A submissão do BLA inclui estudos analíticos, farmacocinéticos e clínicos. A Dr. Reddy's concluiu um estudo de Fase 1 que atingiu similaridade farmacocinética, com perfis de segurança e imunogenicidade comparáveis aos de Orencia. Um estudo pivotal de Fase 3 comparando a eficácia e a segurança de DRL_AB com Orencia está em andamento.
Abatacept é um modulador seletivo de coestimulação que inibe a ativação de células T ao se ligar a CD80 e CD86, bloqueando assim a interação com CD28. O produto de referência Orencia pertence à Bristol-Myers Squibb Company.