FDA、BerenのadrabetadexとDr. Reddy’sのabataceptバイオシミラーの申請を受理

米国食品医薬品局（FDA）は、Niemann-Pick病C型（NPC）における細胞内コレステロール輸送を増加させることを目的に設計された、開発中のシクロデキストリン療法であるadrabetadexについて、Beren Therapeuticsの新薬承認申請（NDA）を審査対象として受理した。FDAは、adrabetadexに対して処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく目標審査完了日を2026年8月17日と設定し、優先審査を付与した。

承認されれば、adrabetadexは、乳幼児発症NPCという希少で進行が速く致死的な小児神経変性疾患に対する、同種初（first-in-class）の疾患修飾的アプローチとなる見込みである。本治療は、Niemann-Pick病C型の根底にある病態生理を直接標的とする唯一の治療となる可能性がある。

adrabetadexのNDAは、乳幼児発症患者において臨床的に意味のある生存期間の延長を示すデータにより支持されている。このエビデンスは、単一の十分かつ適切に対照された試験として位置付けることを意図した、外部対照を用いた解析に基づく。包括的な申請には、疾患進行の抑制を示すデータ、確認的バイオマーカー（biomarker）および非臨床所見、ならびに患者体験のナラティブも含まれている。

主要な結果は、リソソーム病（lysosomal storage disease）領域で最大規模の年次科学会議であるWORLDSymposium 2026で最近発表され、乳幼児発症NPCにおける生存データとして、adrabetadex治療患者は、マッチさせた外部対照と比較して死亡リスクが71%低下した（HR 0.289；95% CI、0.141–0.593；P < 0.0001）。

2025年、FDAはadrabetadexにブレークスルー治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）を付与した。これは、重篤または生命を脅かす疾患に対し、早期のエビデンスが既存治療に比べて大きな改善を示唆する場合に、医薬品開発を加速するステータスである。

Niemann-Pick病C型は、NPC1（症例の約95%）またはNPC2遺伝子の病的バリアントにより生じる、常染色体劣性の希少で重篤な神経変性疾患であり、コレステロール輸送の障害を来して進行性の神経学的機能低下および早期死亡につながる。乳幼児発症NPCは、0～6歳の間に初めて神経症状を呈する乳児・小児のNPCを指す。神経症状の発症が早いほど進行は速く予後は不良であり、平均生存期間は早期乳児発症（神経症状発症年齢 <2歳）で約5.6年、遅発性乳児期発症（2～<6歳）で約13.4年とされる。

Adrabetadexは、NPC治療として研究されている2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin異性体の独自混合物である。臨床試験および拡大アクセスプログラムのデータから、adrabetadexは概ね忍容性が良好であることが示唆されている。adrabetadexに関連する主な有害事象には、必要に応じて補聴器で管理可能な聴覚障害と、投与後の倦怠感および／または運動失調が含まれる。

一方、FDAは、静脈内投与用のOrencia（abatacept）のバイオシミラーとして提案されているDRL_ABについて、Dr. Reddy's Laboratoriesの生物製剤承認申請（BLA）を審査対象として受理した。同社は2025年12月に351(k) BLAを提出した。Dr. Reddy'sは、abataceptバイオシミラーのBLAを提出した最初の企業であると述べている。

DRL_ABは、中等度から重度に活動性の関節リウマチの成人、活動性の乾癬性関節炎の成人、ならびに中等度から重度に活動性の多関節型若年性特発性関節炎の6歳以上の患者を対象とした治療を意図している。

BLAの提出には、分析（analytical）、薬物動態（pharmacokinetic）および臨床試験が含まれる。Dr. Reddy'sは、第1相試験を完了し、Orenciaと同等の安全性および免疫原性（immunogenicity）プロファイルとともに、薬物動態の同等性を達成した。DRL_ABとOrenciaの有効性および安全性を比較する主要第3相試験は現在進行中である。

Abataceptは、CD80およびCD86に結合してCD28との相互作用を遮断することによりT細胞活性化を阻害する、選択的共刺激調節薬である。参照製品であるOrenciaはBristol-Myers Squibb Companyが保有している。