Bitopertin 快速通道遭 FDA 拒批后，Disc Medicine 将转走常规审批路径
Disc Medicine 表示，在 FDA 未通过新的快速通道审评项目批准其罕见病药物 bitopertin 后，公司将转而寻求美国的传统审批。公司预计传统批准的潜在决定时间约在 2027 年年中。
Disc Medicine 周二表示，在 Food and Drug Administration 拒绝通过一项新的快速通道审评项目批准其罕见病药物后，公司将为该治疗寻求美国的传统审批路径。公司股价上涨近 15%。
Bitopertin 此前在 FDA 的“national priority voucher”项目下接受审评，该项目将通常需要 10-12 个月的流程加速至 1-2 个月。该药也在加速批准 (accelerated approval) 路径下接受审评，在该路径中，FDA 会评估某一生物标志物 (biomarker) 的变化是否很可能预测临床获益。
由于对试验数据以及该药物滥用风险的担忧，FDA 审评人员将 bitopertin 的审评推迟了两周。Disc 正在测试 bitopertin 用于治疗 erythropoietic protoporphyria，这是一种使患者对阳光极度敏感的血液疾病。
CEO 表示，他预计传统批准可能在 2027 年年中左右作出决定。多数公司会向该机构申请传统批准，这通常会带来更高的使用率和更好的保险覆盖。
尽管围绕加速批准的政策辩论已持续多年，但 CEO 表示，“近期的一些决定显示，在何时适合采用加速批准这一问题上，监管态度正趋于更加严格。”
公司预计将在今年第四季度获得该药物的后期数据，但他补充称，目前“并不打算”修改试验。
CEO 还表示，“在推进过程中，信息请求中并未明显体现出怀疑态度”，并称潜在挑战的首个迹象来自媒体泄露，而这令他感到意外。