FDA nimmt Zulassungsanträge für Beren’s Adrabetadex und Dr. Reddy’s Abatacept‑Biosimilar zur Prüfung an

Die U.S. Food and Drug Administration hat den New Drug Application von Beren Therapeutics für adrabetadex zur Prüfung angenommen. Dabei handelt es sich um eine in der Erprobung befindliche Cyclodextrin‑Therapie, die den intrazellulären Cholesterintransport bei Niemann‑Pick‑Krankheit Typ C (NPC) verbessern soll. Die FDA legte für adrabetadex ein Ziel‑Entscheidungsdatum nach dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 17. August 2026 fest und gewährte eine vorrangige Prüfung (priority review).

Bei einer Zulassung würde adrabetadex einen First‑in‑Class‑, krankheitsmodifizierenden Behandlungsansatz für infantile NPC darstellen – eine seltene, rasch tödlich verlaufende pädiatrische neurodegenerative Erkrankung. Die Therapie wäre die einzige Behandlung, die direkt auf die zugrunde liegende Pathophysiologie der Niemann‑Pick‑Krankheit Typ C abzielt.

Der NDA für adrabetadex wird durch Daten gestützt, die bei Patient:innen mit infantilem Erkrankungsbeginn einen klinisch relevanten Überlebensvorteil zeigen. Diese Evidenz stammt aus einer extern kontrollierten Analyse, die als eine einzelne angemessene und gut kontrollierte Studie dienen soll. Die umfassende Einreichung umfasst außerdem Daten zu einer verlangsamten Krankheitsprogression, bestätigende Biomarker‑ und nichtklinische Befunde sowie Berichte zur Patientenerfahrung.

Zentrale Ergebnisse wurden kürzlich auf dem WORLDSymposium 2026 vorgestellt, der größten jährlichen wissenschaftlichen Tagung im Bereich lysosomaler Speicherkrankheiten, darunter Überlebensdaten bei infantiler NPC: eine 71%ige Reduktion des Mortalitätsrisikos bei mit adrabetadex behandelten Patient:innen im Vergleich zu gematchten externen Kontrollen (HR 0.289; 95% CI, 0.141–0.593; P < 0.0001).

Im Jahr 2025 erteilte die FDA adrabetadex den Breakthrough Therapy Designation‑Status, der die Entwicklung von Arzneimitteln für schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen beschleunigt, wenn frühe Evidenz auf eine substanzielle Verbesserung gegenüber der bestehenden Therapie hindeutet.

Die Niemann‑Pick‑Krankheit Typ C ist eine seltene, autosomal‑rezessive, schwere neurodegenerative Erkrankung, die durch pathogene Varianten in den Genen NPC1 (~95% der Fälle) oder NPC2 verursacht wird. Dies führt zu einem gestörten Cholesterintransport mit progredientem neurologischem Abbau und vorzeitigem Tod. Infantile NPC bezeichnet NPC bei Säuglingen und Kindern, bei denen die ersten neurologischen Symptome zwischen 0 und 6 Jahren auftreten. Ein früherer neurologischer Beginn ist mit schnellerer Progression und ungünstigerer Prognose assoziiert; die mittlere Überlebenszeit beträgt ~5.6 Jahre bei frühinfantilem Beginn (Alter beim neurologischen Beginn <2 Jahre) und ~13.4 Jahre bei spätem infantilem Beginn (2 bis <6 Jahre).

Adrabetadex ist eine proprietäre Mischung von 2‑hydroxypropyl‑β‑cyclodextrin‑Isomeren, die als Behandlung für NPC untersucht wird. Daten aus klinischen Studien und Programmen mit erweitertem Zugang deuten darauf hin, dass adrabetadex im Allgemeinen gut vertragen wird. Zu den wichtigsten unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit adrabetadex zählen Hörbeeinträchtigungen, die bei Bedarf mit Hörgeräten behandelt werden können, sowie Müdigkeit nach der Gabe und/oder Ataxie.

Unabhängig davon hat die U.S. Food and Drug Administration den Biologics License Application von Dr. Reddy's Laboratories für DRL_AB zur Prüfung angenommen – ein vorgeschlagenes Biosimilar zu Orencia (abatacept) zur intravenösen Infusion. Das Unternehmen reichte den 351(k) BLA im Dezember 2025 ein. Dr. Reddy's erklärte, es sei das erste Unternehmen, das bei der Behörde einen BLA für ein Abatacept‑Biosimilar eingereicht habe.

DRL_AB ist zur Behandlung von Erwachsenen mit moderat bis schwer aktiver rheumatoider Arthritis, Erwachsenen mit aktiver psoriatischer Arthritis sowie Personen ab sechs Jahren mit moderat bis schwer aktiver polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis vorgesehen.

Die BLA‑Einreichung umfasst analytische, pharmakokinetische und klinische Studien. Dr. Reddy's hat eine Phase‑1‑Studie abgeschlossen, in der eine pharmakokinetische Ähnlichkeit mit vergleichbaren Sicherheits‑ und Immunogenitätsprofilen im Vergleich zu Orencia erreicht wurde. Eine zentrale Phase‑3‑Studie, die Wirksamkeit und Sicherheit von DRL_AB mit Orencia vergleicht, läuft derzeit.

Abatacept ist ein selektiver Co‑Stimulations‑Modulator, der die T‑Zell‑Aktivierung hemmt, indem er an CD80 und CD86 bindet und dadurch die Interaktion mit CD28 blockiert. Das Referenzprodukt Orencia gehört der Bristol‑Myers Squibb Company.