La FDA accepte les demandes d’autorisation (NDA) pour adrabetadex de Beren et le biosimilaire d’abatacept de Dr. Reddy’s

La U.S. Food and Drug Administration a accepté d’examiner la New Drug Application de Beren Therapeutics pour adrabetadex, une thérapie expérimentale à base de cyclodextrine conçue pour augmenter le trafic intracellulaire du cholestérol dans la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). La FDA a fixé au 17 août 2026 la date cible d’action au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) et a accordé une évaluation prioritaire.

S’il est approuvé, adrabetadex représenterait une approche de première de sa classe, modifiant l’évolution de la maladie, pour traiter la NPC à début infantile, une affection neurodégénérative pédiatrique rare et rapidement mortelle. Le traitement serait le seul à cibler directement la physiopathologie sous-jacente de la maladie de Niemann-Pick de type C.

La NDA pour adrabetadex est étayée par des données montrant un bénéfice de survie cliniquement significatif chez les patients à début infantile. Ces preuves proviennent d’une analyse contrôlée par des données externes, destinée à servir d’unique étude adéquate et bien contrôlée. Le dossier complet comprend également des données montrant un ralentissement de la progression de la maladie, des résultats confirmatoires sur des biomarqueurs et des données non cliniques, ainsi que des récits d’expérience des patients.

Des résultats clés ont récemment été présentés au WORLDSymposium 2026, la plus grande réunion scientifique annuelle dans le domaine des maladies de surcharge lysosomale, notamment des données de survie dans la NPC à début infantile : une réduction de 71% du risque de mortalité chez les patients traités par adrabetadex par rapport à des témoins externes appariés (HR 0.289; 95% CI, 0.141–0.593; P < 0.0001).

En 2025, la FDA a accordé à adrabetadex la Breakthrough Therapy Designation, un statut qui accélère le développement de médicaments destinés à des affections graves ou mettant en jeu le pronostic vital lorsque des données précoces suggèrent une amélioration substantielle par rapport au traitement existant.

La maladie de Niemann-Pick de type C est une affection rare, autosomique récessive, sévère et neurodégénérative, causée par des variants pathogènes des gènes NPC1 (~95% des cas) ou NPC2, entraînant un trafic du cholestérol altéré, se traduisant par un déclin neurologique progressif et un décès prématuré. La NPC à début infantile désigne la NPC chez les nourrissons et les enfants dont les premiers symptômes neurologiques apparaissent entre 0 et 6 ans. Un début neurologique plus précoce est associé à une progression plus rapide et à un pronostic plus défavorable, avec une survie moyenne d’environ 5.6 ans pour le début infantile précoce (âge de début neurologique <2 ans) et d’environ 13.4 ans pour le début infantile tardif (2 à <6 ans).

Adrabetadex est un mélange propriétaire d’isomères de 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine, à l’étude comme traitement de la NPC. Les données issues des essais cliniques et des programmes d’accès élargi suggèrent qu’adrabetadex est généralement bien toléré. Les principaux événements indésirables associés à adrabetadex comprennent une atteinte de l’audition pouvant être prise en charge par des aides auditives si nécessaire, ainsi qu’une fatigue et/ou une ataxie après l’administration.

Par ailleurs, la U.S. Food and Drug Administration a accepté d’examiner la Biologics License Application de Dr. Reddy's Laboratories pour DRL_AB, un biosimilaire proposé d’Orencia (abatacept) pour perfusion intraveineuse. L’entreprise a soumis la BLA 351(k) en décembre 2025. Dr. Reddy's a déclaré être la première société à soumettre une BLA pour un biosimilaire de l’abatacept.

DRL_AB est destiné au traitement des adultes atteints de polyarthrite rhumatoïde modérément à sévèrement active, des adultes atteints d’arthrite psoriasique active, et des personnes âgées de six ans et plus présentant une arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire modérément à sévèrement active.

Le dossier de BLA comprend des études analytiques, pharmacocinétiques et cliniques. Dr. Reddy's a terminé une étude de Phase 1 ayant démontré une similarité pharmacocinétique, avec des profils de sécurité et d’immunogénicité comparables à ceux d’Orencia. Une étude pivot de Phase 3 comparant l’efficacité et la sécurité de DRL_AB à celles d’Orencia est en cours.

Abatacept est un modulateur sélectif de la co-stimulation qui inhibe l’activation des lymphocytes T en se liant à CD80 et CD86, bloquant ainsi l’interaction avec CD28. Le produit de référence Orencia appartient à Bristol-Myers Squibb Company.