FDA受理Savara的MOLBREEVI用于自身免疫性PAP的申请，并给予优先审评

Savara Inc.（Nasdaq: SVRA）是一家专注于罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司。该公司宣布，FDA已受理用于治疗自身免疫性PAP患者的MOLBREEVI生物制品许可申请（BLA），并已进入审评程序。FDA给予优先审评（Priority Review），PDUFA行动日期定为2026年8月22日。

公司计划在2026年第一季度（Q1）末前，向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）提交用于自身免疫性PAP的MOLBREEVI上市许可申请（MAA）。MOLBREEVI有望成为在美国和欧洲首个且唯一获批用于自身免疫性PAP的治疗方案。

FDA的优先审评资格意味着，FDA将把总体关注与资源更多投入到相关药物申请的评估中；与标准审评申请相比，若该药物获批，预期可在严重疾病的治疗、诊断或预防方面带来安全性或有效性的显著改善。

除已获得快速通道（Fast Track）和突破性疗法（Breakthrough Therapy）认定外，MOLBREEVI还获得了FDA与EMA授予的用于治疗自身免疫性PAP的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），并获得英国MHRA授予的创新护照（Innovation Passport，IP）与潜力创新药物（Promising Innovative Medicine，PIM）认定。

MOLBREEVI是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），目前正处于用于自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis）的3期开发阶段。MOLBREEVI通过一套研究用eFlow®雾化器系统（PARI Pharma GmbH）给药，该系统专为大分子药物的吸入给药而开发。

自身免疫性PAP是一种罕见的肺部疾病，其特征为肺泡内表面活性物质异常堆积。表面活性物质由蛋白质和脂质组成，是覆盖于肺泡内表面的重要生理物质，可防止肺泡塌陷。在健康肺中，过量的表面活性物质会被称为肺泡巨噬细胞的免疫细胞清除并消化。肺泡巨噬细胞需要在粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的刺激下，才能正常发挥清除表面活性物质的功能；但在自身免疫性PAP中，GM-CSF会被针对GM-CSF的自身抗体中和，使巨噬细胞无法充分清除表面活性物质。结果是，过量表面活性物质在肺泡内积聚，导致气体交换受损，从而出现气促等临床症状，常伴咳嗽及频繁疲劳。患者也可能出现发热、胸痛或咯血等发作，尤其是在继发肺部感染发生时。长期来看，该疾病可导致严重并发症，包括肺纤维化以及需要进行肺移植。

MOLBREEVI是molgramostim inhalation solution的FDA与EMA有条件接受的商品名。目前尚未获批用于任何适应证。