La FDA acepta a trámite la solicitud de MOLBREEVI de Savara para la PAP autoinmunitaria con revisión prioritaria

Savara Inc. (Nasdaq: SVRA), una empresa biofarmacéutica en fase clínica centrada en enfermedades respiratorias raras, anunció que la FDA ha presentado para revisión la BLA de MOLBREEVI como terapia para tratar a pacientes con PAP autoinmunitaria. La FDA concedió una Revisión Prioritaria (Priority Review) con una fecha de acción PDUFA del 22 de agosto de 2026.

La compañía planea presentar las Solicitudes de Autorización de Comercialización (MAAs) de MOLBREEVI para la PAP autoinmunitaria ante la European Medicines Agency (EMA) y la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) antes de que finalice el 1T de 2026. MOLBREEVI tiene el potencial de convertirse en la primera y única terapia aprobada para la PAP autoinmunitaria en EE. UU. y Europa.

La designación de Revisión Prioritaria (Priority Review) de la FDA dirige una mayor atención y recursos a la evaluación de solicitudes de fármacos que, de aprobarse, supondrían mejoras significativas en la seguridad o la eficacia del tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades graves en comparación con las solicitudes bajo revisión estándar.

Además de las designaciones Fast Track y Breakthrough Therapy, MOLBREEVI ha recibido la designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation) para el tratamiento de la PAP autoinmunitaria por parte de la FDA y la EMA, así como las designaciones Innovation Passport (IP) y Promising Innovative Medicine (PIM) por parte de la MHRA del Reino Unido.

MOLBREEVI es un factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos humano recombinante (GM-CSF) en desarrollo de fase 3 para la proteinosis alveolar pulmonar autoinmunitaria. MOLBREEVI se administra mediante un sistema nebulizador eFlow® en investigación (PARI Pharma GmbH), desarrollado específicamente para la inhalación de una molécula grande.

La PAP autoinmunitaria es una enfermedad pulmonar rara caracterizada por la acumulación anormal de surfactante en los alvéolos. El surfactante está compuesto por proteínas y lípidos y es una sustancia fisiológica importante que recubre los alvéolos para evitar que colapsen. En un pulmón sano, el exceso de surfactante es eliminado y digerido por células inmunitarias llamadas macrófagos alveolares. Los macrófagos alveolares necesitan ser estimulados por el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) para funcionar correctamente en la eliminación del surfactante, pero en la PAP autoinmunitaria, el GM-CSF es neutralizado por autoanticuerpos contra el GM-CSF, lo que impide que los macrófagos eliminen el surfactante de forma adecuada. Como resultado, se acumula un exceso de surfactante en los alvéolos, lo que provoca un deterioro del intercambio gaseoso y, en consecuencia, síntomas clínicos de disnea, a menudo con tos y fatiga frecuente. Los pacientes también pueden presentar episodios de fiebre, dolor torácico o hemoptisis, especialmente si se desarrolla una infección pulmonar secundaria. A largo plazo, la enfermedad puede conducir a complicaciones graves, incluida la fibrosis pulmonar y la necesidad de un trasplante de pulmón.

MOLBREEVI es el nombre comercial aceptado de forma condicional por la FDA y la EMA para la solución para inhalación de molgramostim. No está aprobado para ninguna indicación.