FDA aceita pedido de MOLBREEVI, da Savara, para PAP autoimune com Revisão Prioritária
A Savara Inc. informou que a FDA aceitou para análise o BLA de MOLBREEVI para tratar PAP autoimune, concedendo Revisão Prioritária e definindo a data de decisão (PDUFA) para 22 de agosto de 2026. Se aprovado, o tratamento poderá se tornar a primeira terapia aprovada para essa doença pulmonar rara.
Savara Inc. (Nasdaq: SVRA), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com foco em doenças respiratórias raras, anunciou que a FDA protocolou para análise o BLA de MOLBREEVI como terapia para tratar pacientes com PAP autoimune. A FDA concedeu Revisão Prioritária, com data de decisão (PDUFA) em 22 de agosto de 2026.
A empresa planeja enviar os pedidos de Autorização de Comercialização (MAAs) de MOLBREEVI para PAP autoimune à European Medicines Agency (EMA) e à Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) até o fim do 1º trimestre de 2026. MOLBREEVI tem potencial para ser a primeira e única terapia aprovada para PAP autoimune nos EUA e na Europa.
A designação de Revisão Prioritária da FDA direciona maior atenção e recursos para a avaliação de solicitações de medicamentos que, se aprovados, representariam melhorias significativas na segurança ou na eficácia do tratamento, diagnóstico ou prevenção de condições graves, em comparação com solicitações sob revisão padrão.
Além das designações de Fast Track e Breakthrough Therapy, MOLBREEVI recebeu a designação de Orphan Drug para o tratamento de PAP autoimune pela FDA e pela EMA, bem como as designações Innovation Passport (IP) e Promising Innovative Medicine (PIM) pela MHRA do Reino Unido.
MOLBREEVI é um fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos humano recombinante (GM-CSF) em desenvolvimento de Fase 3 para proteínose alveolar pulmonar autoimune. MOLBREEVI é administrado por meio de um eFlow® Nebulizer System investigacional (PARI Pharma GmbH), desenvolvido especificamente para a inalação de uma molécula de grande porte.
A PAP autoimune é uma doença pulmonar rara caracterizada pelo acúmulo anormal de surfactante nos alvéolos. O surfactante é composto por proteínas e lipídios e é uma substância fisiológica importante que reveste os alvéolos para evitar seu colabamento. Em um pulmão saudável, o excesso de surfactante é removido e digerido por células imunes chamadas macrófagos alveolares. Os macrófagos alveolares precisam ser estimulados pelo fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos (GM-CSF) para funcionar adequadamente na depuração do surfactante, mas, na PAP autoimune, o GM-CSF é neutralizado por autoanticorpos contra GM-CSF, tornando os macrófagos incapazes de remover o surfactante de forma adequada. Como resultado, ocorre acúmulo de surfactante em excesso nos alvéolos, causando prejuízo na troca gasosa e levando a sintomas clínicos de falta de ar, frequentemente com tosse e fadiga frequente. Os pacientes também podem apresentar episódios de febre, dor no peito ou tosse com sangue, especialmente se houver desenvolvimento de infecção pulmonar secundária. A longo prazo, a doença pode levar a complicações graves, incluindo fibrose pulmonar e a necessidade de transplante pulmonar.
MOLBREEVI é o nome comercial aceito condicionalmente pela FDA e pela EMA para a solução para inalação de molgramostim. Não está aprovado para nenhuma indicação.