La FDA accepte la demande de Savara pour MOLBREEVI dans la PAP auto-immune avec examen prioritaire

Savara Inc. (Nasdaq: SVRA), société biopharmaceutique au stade clinique axée sur les maladies respiratoires rares, a annoncé que la FDA avait accepté le dépôt et entamé l’examen de la demande de licence de produit biologique (BLA) pour MOLBREEVI en tant que traitement des patients atteints de PAP auto-immune. La FDA a accordé un examen prioritaire, avec une date d’action PDUFA fixée au 22 août 2026.

La société prévoit de soumettre d’ici la fin du T1 2026 les demandes d’autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization Applications, MAAs) de MOLBREEVI dans la PAP auto-immune à l’European Medicines Agency (EMA) et à la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA). MOLBREEVI pourrait devenir le premier et le seul traitement approuvé de la PAP auto-immune aux États-Unis et en Europe.

La désignation d’examen prioritaire (Priority Review) par la FDA mobilise une attention et des ressources accrues pour l’évaluation des dossiers de médicaments qui, s’ils étaient approuvés, représenteraient des améliorations significatives de la sécurité ou de l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’affections graves par rapport aux demandes examinées selon la procédure standard.

En plus des désignations Fast Track et Breakthrough Therapy, MOLBREEVI s’est vu accorder la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) pour le traitement de la PAP auto-immune par la FDA et l’EMA, ainsi que les désignations Innovation Passport (IP) et Promising Innovative Medicine (PIM) par la MHRA du Royaume-Uni.

MOLBREEVI est un facteur recombinant humain stimulant les colonies de granulocytes et de macrophages (GM-CSF) en développement de phase 3 dans la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune. MOLBREEVI est administré via un système de nébulisation eFlow® à l’étude (PARI Pharma GmbH), spécifiquement développé pour l’inhalation d’une macromolécule.

La PAP auto-immune est une maladie pulmonaire rare caractérisée par une accumulation anormale de surfactant dans les alvéoles. Le surfactant est composé de protéines et de lipides et constitue une substance physiologique importante qui tapisse les alvéoles pour empêcher leur affaissement. Dans un poumon sain, l’excès de surfactant est éliminé et digéré par des cellules immunitaires appelées macrophages alvéolaires. Les macrophages alvéolaires doivent être stimulés par le facteur stimulant les colonies de granulocytes et de macrophages (GM-CSF) pour fonctionner correctement et éliminer le surfactant, mais dans la PAP auto-immune, le GM-CSF est neutralisé par des autoanticorps dirigés contre le GM-CSF, rendant les macrophages incapables d’éliminer suffisamment le surfactant. En conséquence, un excès de surfactant s’accumule dans les alvéoles, entraînant une altération des échanges gazeux et des symptômes cliniques d’essoufflement, souvent associés à une toux et à une fatigue fréquente. Les patients peuvent également présenter des épisodes de fièvre, de douleur thoracique ou d’expectoration de sang, en particulier si une infection pulmonaire secondaire se développe. À long terme, la maladie peut conduire à des complications graves, notamment une fibrose pulmonaire et la nécessité d’une transplantation pulmonaire.

MOLBREEVI est le nom commercial conditionnellement accepté par la FDA et l’EMA pour la solution pour inhalation de molgramostim. Il n’est approuvé dans aucune indication.