FDA、自己免疫性PAPに対するSavaraのMOLBREEVI申請を優先審査で受理

Savara Inc.（Nasdaq: SVRA）は、希少な呼吸器疾患に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であり、自己免疫性PAP患者の治療薬としてMOLBREEVIのBLAについて、FDAが審査のために受理したと発表した。FDAは優先審査（Priority Review）を付与し、PDUFAの措置期限は2026年8月22日とした。

同社は、自己免疫性PAPを対象とするMOLBREEVIの販売承認申請（MAA）を、2026年第1四半期末までに欧州医薬品庁（EMA）および英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）へ提出する計画である。MOLBREEVIは、米国および欧州において自己免疫性PAPに対する初で唯一の承認治療となる可能性がある。

FDAの優先審査指定は、標準審査の申請と比較して、承認された場合に重篤な疾患の治療、診断、または予防の安全性または有効性において重要な改善となり得る医薬品の申請評価に、全体として注意とリソースを重点配分するものである。

MOLBREEVIは、Fast TrackおよびBreakthrough Therapyの指定に加え、自己免疫性PAPの治療に対してFDAとEMAから希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を受けている。さらに、英国のMHRAからはInnovation Passport（IP）およびPromising Innovative Medicine（PIM）の指定も付与されている。

MOLBREEVIは、自己免疫性肺胞蛋白症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis）を対象に第3相で開発中の、組換えヒト顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）である。MOLBREEVIは、大分子の吸入投与向けに特別に開発された治験用eFlow® Nebulizer System（PARI Pharma GmbH）を介して投与される。

自己免疫性PAPは、肺胞内にサーファクタントが異常に蓄積することを特徴とする希少肺疾患である。サーファクタントはタンパク質と脂質から成り、肺胞が虚脱しないよう内面を覆う重要な生理学的物質である。健康な肺では、過剰なサーファクタントは肺胞マクロファージと呼ばれる免疫細胞によって除去・分解される。肺胞マクロファージがサーファクタントを適切に除去するためには顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）による刺激が必要だが、自己免疫性PAPでは、GM-CSFに対する自己抗体がGM-CSFを中和し、その結果マクロファージはサーファクタントを十分に除去できなくなる。これにより肺胞内にサーファクタントが過剰に蓄積し、ガス交換障害を来し、息切れといった臨床症状（しばしば咳嗽や強い倦怠感を伴う）を引き起こす。特に二次性の肺感染症が生じた場合には、発熱、胸痛、喀血（血を伴う咳）などのエピソードがみられることもある。長期的には、本疾患は肺線維症や肺移植の必要性など、重篤な合併症につながる可能性がある。

MOLBREEVIは、molgramostim吸入用溶液のFDAおよびEMAにより条件付きで受理された商標名である。いかなる適応でも承認されていない。