FDA akzeptiert Savaras MOLBREEVI-Zulassungsantrag für autoimmune PAP zur vorrangigen Prüfung

Savara Inc. (Nasdaq: SVRA), ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Entwicklungsphase mit Fokus auf seltene Atemwegserkrankungen, gab bekannt, dass die FDA den BLA zur Prüfung angenommen hat für MOLBREEVI als Therapie zur Behandlung von Patient:innen mit autoimmuner PAP. Die FDA gewährte eine vorrangige Prüfung (Priority Review) und setzte als PDUFA-Entscheidungsdatum den 22. August 2026 fest.

Das Unternehmen plant, bis Ende des 1. Quartals 2026 die Marketing Authorization Applications (MAAs) für MOLBREEVI zur Behandlung der autoimmunen PAP bei der European Medicines Agency (EMA) und der Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) einzureichen. MOLBREEVI hat das Potenzial, die erste und einzige zugelassene Therapie für autoimmune PAP in den USA und Europa zu werden.

Die Einstufung als FDA Priority Review richtet besondere Aufmerksamkeit und Ressourcen auf die Bewertung von Zulassungsanträgen für Arzneimittel, die – sofern sie zugelassen werden – im Vergleich zu Anträgen im Standardverfahren eine deutliche Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit bei der Behandlung, Diagnose oder Prävention schwerwiegender Erkrankungen darstellen würden.

Zusätzlich zu den Einstufungen Fast Track und Breakthrough Therapy Designation wurde MOLBREEVI von der FDA und der EMA für die Behandlung der autoimmunen PAP mit dem Orphan Drug Designation-Status ausgezeichnet; außerdem erhielt es von der britischen MHRA die Einstufungen Innovation Passport (IP) und Promising Innovative Medicine (PIM).

MOLBREEVI ist ein rekombinanter humaner Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor (GM-CSF) und befindet sich in der Phase-3-Entwicklung zur Behandlung der autoimmunen pulmonalen Alveolarproteinose. MOLBREEVI wird über ein investigatives eFlow®-Vernebler-System (PARI Pharma GmbH) verabreicht, das speziell für die Inhalation eines großen Moleküls entwickelt wurde.

Autoimmune PAP ist eine seltene Lungenerkrankung, die durch eine abnorme Ansammlung von Surfactant in den Alveolen gekennzeichnet ist. Surfactant besteht aus Proteinen und Lipiden und ist eine wichtige physiologische Substanz, die die Alveolen auskleidet, um deren Kollaps zu verhindern. In einer gesunden Lunge wird überschüssiges Surfactant von Immunzellen, den sogenannten Alveolarmakrophagen, entfernt und abgebaut. Damit Alveolarmakrophagen Surfactant korrekt entfernen können, müssen sie durch den Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierenden Faktor (GM-CSF) stimuliert werden; bei autoimmuner PAP wird GM-CSF jedoch durch Autoantikörper gegen GM-CSF neutralisiert, wodurch Makrophagen nicht in der Lage sind, Surfactant ausreichend zu entfernen. Infolgedessen reichert sich überschüssiges Surfactant in den Alveolen an, was den Gasaustausch beeinträchtigt und zu klinischen Symptomen wie Atemnot führt, häufig begleitet von Husten und ausgeprägter Müdigkeit. Betroffene können auch Episoden mit Fieber, Brustschmerzen oder Bluthusten erleben, insbesondere wenn sich eine sekundäre Lungeninfektion entwickelt. Langfristig kann die Erkrankung zu schweren Komplikationen führen, darunter Lungenfibrose und die Notwendigkeit einer Lungentransplantation.

MOLBREEVI ist der von der FDA und der EMA bedingt akzeptierte Handelsname für molgramostim inhalation solution. Es ist für keine Indikation zugelassen.