FDA于2026年第一季度批准首个醋酸格拉替雷仿制药及儿童门克斯病治疗药物

2026年第一季度，随着多项FDA批准，神经科护理取得了显著进展，包括首个用于多发性硬化的复杂注射仿制药和首个用于儿童门克斯病的治疗药物。2026年1月5日，FDA批准了台湾神隆的醋酸格拉替雷注射液作为复发型多发性硬化的治疗药物，使其成为该疗法的首个复杂注射仿制药批准。一周后，即2026年1月12日，该机构批准了Sentynl Therapeutics的组氨酸铜作为首个用于儿童门克斯病患者的治疗药物，这是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。

新批准的醋酸格拉替雷版本是一种非生物复杂药物仿制药，这意味着它具有与传统GA相同的活性成分、给药途径和典型强度，与Copaxone的标签一致。该产品遵循了FDA针对GA的产品特定指南中描述的非生物复杂药物简化新药申请途径，如果仿制药能够证明紧密的结构和组成匹配，以及体外和体内功能相似性，则可以免除传统的临床生物等效性试验。

以Zycubo为商品名销售的组氨酸铜疗法是一种皮下铜替代治疗，旨在以绕过受损肠道吸收并支持矿物质全身利用的形式输送铜。该公司于2025年11月14日重新提交了修订后的组氨酸铜新药申请，此前于2025年9月30日收到了FDA的完整回复函。在完整回复函中，该机构引用了与生产场所现行良好生产规范合规性相关的观察结果，但未发现额外的可批准性问题，FDA也未指出疗效或安全性数据存在缺陷。

组氨酸铜的疗效和安全性数据显示，早期接受治疗的门克斯病患者的总生存率有所改善。根据临床专家的说法，在受影响的婴儿中开始组氨酸铜治疗已被证明可以减少症状并延长寿命。

2026年2月4日，FDA授予了Balt公司的Squid液体栓塞剂用于慢性硬膜下血肿患者中脑膜中动脉栓塞的上市前批准，作为常规护理的辅助治疗。该批准基于前瞻性随机STEM试验的结果，该试验评估了MMA栓塞治疗慢性硬膜下血肿，并在大量患者群体中证明了治疗失败率的显著降低。

STEM试验表明，使用Squid进行MMA辅助栓塞显著降低了治疗失败率，而未增加接受手术或药物治疗患者的不良事件。在主要疗效分析中，栓塞组120名患者中有19名（16%）发生了主要结局事件，而对照组129名患者中有47名（36%），相当于相对风险降低了64%。