FDA将efgartigimod的批准范围扩大至所有成人全身型重症肌无力患者
FDA已将efgartigimod的批准范围扩大至所有成人全身型重症肌无力血清分型。3期ADAPT SERON试验达到主要终点，且未发现新的安全性信号。
FDA已将efgartigimod的适应证范围扩大至所有成人全身型重症肌无力血清分型患者，包括抗MuSK-Ab阳性、抗LRP4-Ab阳性及三重血清阴性患者。这一扩展填补了约20%全身型重症肌无力患者因无法检测到AChR抗体而被排除在外的空白。
ADAPT SERON试验专门围绕血清阴性人群设计，使其成为迄今针对非AChR-Ab全身型重症肌无力患者规模最大的前瞻性研究。主要终点——第4周MG-ADL改善——以 p=0.0068 达成，整体研究人群较基线平均改善3.35分。
这种获益在后续治疗周期中以及各个独立血清分型亚组中均得以维持。三重血清阴性患者约占全部全身型重症肌无力病例的10%，也被纳入该研究。
相较于既往已确立的AChR-Ab阳性患者用药经验，其安全性特征未显示新的信号。适用于所有成人血清分型的标签更新，使医生能够仅依据临床诊断采取治疗，从而消除那些在等待证据跟上其疾病生物学特征期间、一直依靠免疫抑制剂和症状控制进行管理的患者所面临的重要治疗可及性延迟。