FDA amplia aprovação de efgartigimod para todos os adultos com miastenia gravis generalizada
A FDA ampliou a aprovação de efgartigimod para todos os sorotipos de miastenia gravis generalizada em adultos. O estudo de fase 3 ADAPT SERON atingiu seu desfecho primário e não identificou novos sinais de segurança.
A FDA ampliou a indicação de efgartigimod para abranger todos os sorotipos de miastenia gravis generalizada em adultos, incluindo pacientes positivos para anti-MuSK-Ab, positivos para anti-LRP4-Ab e triplo soronegativos. A ampliação elimina uma lacuna de exclusão para os cerca de 20% dos pacientes com miastenia gravis generalizada que não apresentam anticorpos AChR detectáveis.
O estudo ADAPT SERON foi desenvolvido especificamente para a população soronegativa, tornando-se até o momento o maior estudo prospectivo de pacientes com miastenia gravis generalizada não AChR-Ab. O desfecho primário, melhora no MG-ADL na semana 4, foi atingido com p=0.0068, com uma variação média de 3.35 pontos em relação ao valor basal na população geral do estudo.
O benefício se manteve nos ciclos subsequentes de tratamento e em cada subgrupo individual de sorotipo. Pacientes triplo soronegativos, aproximadamente 10% de todos os casos de miastenia gravis generalizada, foram incluídos no estudo.
O perfil de segurança não mostrou novos sinais em relação à experiência já estabelecida em pacientes AChR-Ab positivos. Uma bula que abrange todos os sorotipos adultos permite que os médicos atuem com base apenas no diagnóstico clínico, eliminando um atraso significativo de acesso para pacientes que vinham sendo manejados com imunossupressores e controle de sintomas enquanto se aguardava que as evidências alcançassem a biologia de sua doença.