FDA, 모든 성인 전신 중증근무력증 환자로 efgartigimod 승인 확대
FDA가 efgartigimod의 승인을 모든 성인 전신 중증근무력증 혈청형으로 확대했다. 3상 ADAPT SERON 시험은 1차 평가변수를 충족했으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다.
FDA가 efgartigimod의 적응증을 모든 성인 전신 중증근무력증 혈청형으로 확대해 anti-MuSK-Ab 양성, anti-LRP4-Ab 양성, 삼중 혈청음성 환자까지 포함했다. 이번 확대는 검출 가능한 AChR 항체가 없는 전신 중증근무력증 환자 약 20%에 대해 존재하던 제외 공백을 해소한다.
ADAPT SERON 시험은 혈청음성 환자군을 위해 특별히 설계됐으며, 현재까지 비-AChR-Ab 전신 중증근무력증 환자를 대상으로 한 최대 규모의 전향적 연구다. 1차 평가변수인 4주차 MG-ADL 개선은 p=0.0068로 충족됐고, 전체 연구 집단에서 기저치 대비 평균 3.35점 변화가 나타났다.
이러한 유익성은 이후 치료 주기 전반과 각 개별 혈청형 하위군 전반에서 유지됐다. 전체 전신 중증근무력증 사례의 약 10%를 차지하는 삼중 혈청음성 환자도 연구에 포함됐다.
안전성 프로파일은 기존의 AChR-Ab 양성 환자 경험과 비교해 새로운 신호를 보이지 않았다. 모든 성인 혈청형을 포괄하는 적응증은 의사가 임상 진단만으로 치료를 결정할 수 있게 해주며, 근거가 질환 생물학을 따라잡기를 기다리는 동안 면역억제제와 증상 조절에 의존해 왔던 환자들에게 의미 있는 치료 접근 지연을 없앤다.