La FDA amplía la aprobación de efgartigimod a todos los pacientes adultos con miastenia gravis generalizada
La FDA amplió la aprobación de efgartigimod a todos los serotipos de miastenia gravis generalizada en adultos. El estudio fase 3 ADAPT SERON cumplió su criterio principal de valoración y no mostró nuevas señales de seguridad.
La FDA amplió la indicación de efgartigimod para abarcar todos los serotipos de miastenia gravis generalizada en adultos, incluidos los pacientes positivos para anti-MuSK-Ab, positivos para anti-LRP4-Ab y triple seronegativos. La ampliación cierra una brecha de exclusión para aproximadamente el 20% de los pacientes con miastenia gravis generalizada que no presentan anticuerpos AChR detectables.
El ensayo ADAPT SERON se diseñó específicamente en torno a la población seronegativa, lo que lo convierte en el mayor estudio prospectivo realizado hasta la fecha en pacientes con miastenia gravis generalizada no AChR-Ab. Se alcanzó el criterio principal de valoración, la mejora en MG-ADL en la semana 4, con p=0.0068, con un cambio medio de 3.35 puntos respecto al valor basal en la población total del estudio.
El beneficio se mantuvo en los ciclos de tratamiento posteriores y en cada subgrupo individual de serotipo. Los pacientes triple seronegativos, que representan aproximadamente el 10% de todos los casos de miastenia gravis generalizada, fueron incluidos en el estudio.
El perfil de seguridad no mostró nuevas señales en comparación con la experiencia ya establecida en pacientes AChR-Ab positivos. Una indicación que cubre todos los serotipos adultos permite a los médicos actuar basándose únicamente en el diagnóstico clínico, eliminando un retraso significativo en el acceso para los pacientes que habían estado manejando la enfermedad con inmunosupresores y control sintomático mientras la evidencia se ponía al día con la biología de su enfermedad.