La FDA étend l’autorisation d’efgartigimod à tous les adultes atteints de myasthénie grave généralisée

La FDA a élargi l’indication d’efgartigimod afin de couvrir tous les sérotypes de myasthénie grave généralisée chez l’adulte, y compris les patients positifs aux anti-MuSK-Ab, positifs aux anti-LRP4-Ab et triple séronégatifs. Cette extension comble une lacune d’exclusion pour les quelque 20 % de patients atteints de myasthénie grave généralisée qui ne présentent pas d’anticorps AChR détectables.

L’essai ADAPT SERON a été conçu spécifiquement pour la population séronégative, ce qui en fait à ce jour la plus grande étude prospective menée chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée non-AChR-Ab. Le critère d’évaluation principal, l’amélioration du score MG-ADL à la semaine 4, a été atteint avec p=0.0068, avec une variation moyenne de 3.35 points par rapport à l’inclusion dans l’ensemble de la population étudiée.

Le bénéfice s’est maintenu au cours des cycles de traitement ultérieurs et dans chacun des sous-groupes de sérotypes individuels. Les patients triple séronégatifs, qui représentent environ 10 % de l’ensemble des cas de myasthénie grave généralisée, étaient inclus dans l’étude.

Le profil de sécurité n’a révélé aucun nouveau signal par rapport à l’expérience déjà établie chez les patients AChR-Ab positifs. Une indication couvrant tous les sérotypes adultes permet aux médecins d’agir sur la seule base du diagnostic clinique, supprimant ainsi un retard d’accès important pour les patients qui étaient pris en charge par immunosuppresseurs et contrôle symptomatique en attendant que les données probantes rattrapent la biologie de leur maladie.