FDA erweitert Zulassung von efgartigimod auf alle erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis
Die FDA hat die Zulassung von efgartigimod auf alle erwachsenen Serotypen der generalisierten Myasthenia gravis ausgeweitet. In der Phase-3-Studie ADAPT SERON wurde der primäre Endpunkt erreicht, ohne dass neue Sicherheitssignale beobachtet wurden.
Die FDA hat die Zulassung für efgartigimod auf alle erwachsenen Serotypen der generalisierten Myasthenia gravis erweitert, einschließlich anti-MuSK-Ab-positiver, anti-LRP4-Ab-positiver und dreifach seronegativer Patienten. Mit der Erweiterung wird eine Ausschlusslücke für die rund 20 % der Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis geschlossen, bei denen keine nachweisbaren AChR-Antikörper vorliegen.
Die Studie ADAPT SERON wurde gezielt für die seronegative Population konzipiert und ist damit bislang die größte prospektive Studie zu nicht-AChR-Ab-positiven Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis. Der primäre Endpunkt, eine Verbesserung im MG-ADL in Woche 4, wurde mit p=0.0068 erreicht; in der Gesamtstudienpopulation zeigte sich eine mittlere Veränderung von 3.35 Punkten gegenüber dem Ausgangswert.
Der Nutzen blieb über nachfolgende Behandlungszyklen hinweg und in jeder einzelnen Serotyp-Subgruppe erhalten. Dreifach seronegative Patienten, die etwa 10 % aller Fälle von generalisierter Myasthenia gravis ausmachen, wurden in die Studie eingeschlossen.
Das Sicherheitsprofil zeigte im Vergleich zu den bereits etablierten Erfahrungen bei AChR-Ab-positiven Patienten keine neuen Signale. Eine Zulassung, die alle erwachsenen Serotypen abdeckt, ermöglicht es Ärzten, allein auf Grundlage der klinischen Diagnose zu handeln, und beseitigt damit eine relevante Zugangverzögerung für Patienten, die während des Wartens auf eine der Krankheitsbiologie entsprechende Evidenz mit Immunsuppressiva und Symptomkontrolle behandelt wurden.