药物再利用瞄准新的患者群体，包括神经退行性疾病
药物再利用可扩大现有药物的治疗用途，而药物重新定位则聚焦于从未上市的药物。在神经退行性疾病领域，这一策略被视为更务实的路径，有望更早进入中晚期临床试验。
药物再利用是指为扩大现有药物治疗应用而开展的研究工作，而药物重新定位则是指针对从未上市药物的研究工作。在神经退行性疾病中，药物再利用已成为一种可能务实的捷径，可使研究更早进入中晚期临床试验。
药物再利用包括超出原定或已获批临床问题的应用，也包括扩大目标人群，以及改变给药途径或剂量。这些方法的一大优势在于，已有初步数据可供使用，包括关于作用机制、药代动力学、药效学，以及来自临床试验的药物安全性和有效性的数据。这些数据可被利用来指导研究设计，并识别最有可能获益的患者群体。
神经退行性疾病是复杂疾病，其生物学特征往往具有异质性，这阻碍了从临床前前景到临床获益的转化。在一篇综述中，作者重点介绍了4种再利用工具，以及4种最初获批用于其他适应证、现正接受临床测试以用于神经退行性疾病的小分子药物。
药物再利用和重新定位工作不仅为多种常见疾病带来了巨大的获益机会，而且关键的是，也为罕见病提供了机会。涵盖从药物作用机制到临床试验、结局和副作用的实验研究都受到欢迎，而旨在识别候选药物-疾病组合的筛选研究，只有在超出计算机模拟（in silico）应用范围的情况下才会被考虑。